Beitrag von TECH Globale Universität

🔹 In einem beispiellosen Durchbruch haben Wissenschaftler des Children's Medical Research Institute erfolgreich die ersten Gentherapieversuche an einer vollständigen menschlichen Leber durchgeführt und damit einen Meilenstein in der Suche nach wirksamen Behandlungen gegen schwere erbliche Krankheiten gesetzt. Mit einem normothermischen Leberperfusionssystem eröffnet diese wegweisende Studie neue Möglichkeiten, um adenoassoziierte Viren-basierte Therapien direkt im Zielorgan zu bewerten und möglicherweise die aktuellen Einschränkungen präklinischer Modelle zu überwinden und die Entwicklung effizienterer und sichererer Gentherapien zu beschleunigen. Dieser innovative Ansatz verspricht nicht nur, die Genauigkeit therapeutischer Dosierungen und die Identifizierung von Nebenwirkungen zu verbessern, sondern auch die Abhängigkeit von Tierversuchen zu verringern und uns damit einen Schritt näher an echte Lösungen für Patienten zu bringen, die mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten konfrontiert sind. Folgen Sie dem unten stehenden Link, um mehr zu erfahren 👉🏼 https://lnkd.in/dznmPyAW #techtitute #medizin #gentherapie #perfusion

Mitarbeitende unserer Immunologie & Humangenetik sowie der Charité - Universitätsmedizin Berlin haben zusammen gezeigt, dass man durch die genetische Bestimmung von T-cell-rexeptor-excision-circles (TRECs) im Trockenblut von Neugeborenen schwer erkrankte SCID-Patienten (schwere kombinierte Immundefizienz) zuverlässig identifizieren & sofort einer Behandlung zuführen kann. Allerdings konnten nur zwei Drittel der Patienten mit einer CID (kombinierte Immundefizienz) erkannt werden. Diese Patienten haben bei der Geburt T-Zellen, verlieren sie aber später & erkranken. Dies zeigt, dass auch bei unauffälligem Neugeborenenscreening eine frühzeitige Diagnose für die richtige Behandlung entscheidend ist. Zur Publikation ➡ https://lnkd.in/d_UC_9MA #laborberlin #neugeborenenscreening #diagnostics

Extrem selten, aber ein absoluter Schwerpunkt in unserer #neuroimmunologischenAmbulanz #MSAmbulanz @https://lnkd.in/dfn9jeWf LMU Klinikum München! Es geht um die Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome (#CAPS) mit ZNS-Beteiligung 🧠. Diese umfassen eine Gruppe seltener, aber behandelbarer erblicher autoinflammatorischer Erkrankungen, die durch gain-of-function Mutationen/Varianten im NLRP3-Inflammasom verursacht werden. Insgesamt zeigt unsere Pilotstudie, dass die optische Kohärenztomographie #OCT 👁️🗨️ als Marker der systemischen Entzündung eingesetzt werden kann! Damit eröffnet uns das neue Möglichkeiten des Monitoring, aber vielleicht auch der Diagnose autoinflammatorischer Entzündung. https://lnkd.in/dhkMZw8w

Wichtiger Zulassungserfolg bei #Duchenne! Das ist der Grund warum wir Sarepta Therapeutics im Portfolio haben und nicht Pfizer. Die neuen, besseren und innovativeren Medikamente und Therapien schaffen überwiegend Small Mid Cap #Biotech-Unternehmen. Wir freuen uns für alle Erkrankten, welche nun - egal welchen Alters - erstmalig eine adäquate Behandlungsmöglichkeit gegen die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter, die #Duchenne-Muskeldystrophie, erhalten. Hier wurde nicht nur die erste ursächliche Behandlungsoption geschaffen, sondern wieder mal hat sich gezeigt, zu was die moderne #Gentherapie in der Lage ist: Der Kampf gegen Krankheiten, welche bis dato unbehandelbar sind. ❓Wer noch etwas mehr zur Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wissen möchte: Die Muskeldystrophie vom Typ Duchenne ist eine vererbte Muskelerkrankung. Sie zählt zu den sog. Seltenen Erkrankungen (ca. 300.000 Erkrankte weltweit), ist aber die häufigste fortschreitende Muskelerkrankung im Kindesalter. Verursacht wird DMD durch einen Gendefekt (Mutation), der das Gen betrifft, das dem Körper hilft, ein Protein namens Dystrophin zu produzieren. Dystrophin hält Die Muskeln intakt. Das Fehlen des Proteins führt zu einer Muskelentartung, was zu einem fortschreitenden Muskelschwund bis hin zur Atemlähmung führt Die Krankheit folgt einem X-chromosomalen rezessiven Vererbungsmuster. Dies bedeutet, dass fast ausschließlich Jungen betroffen sind, da sie das X-Chromosom von der Mutter erben. #innovation #technology #bio #wissen #investment https://lnkd.in/dJ2DNMqM

KI-gestützte Crowdfunding-Analyse: Viele Krebspatienten haben in den USA finanzielle Probleme Atlanta – Finanzielle Nöte scheinen bei Tumorpatienten in den USA weit verbreitet zu sein. Das ist ein Ergebnis einer Studie (Journal of the American Medical Association Oncology; DOI: 10.1001/jamaoncol.2024.4412). So beantragen Menschen mit Krebs auf der... [weiter lesen] via Deutsches Ärzteblatt - Aktuelles https://ift.tt/HQTNBhK? #Medizin , #Gesundheit , #Ärzte, #MedizinischeForschung #Gesundheitswesen, #Gesundheitsmanagement #MedizinischeInnovation, #ChristianSchmidt

#Lungenkrebs – erst testen, dann therapieren? 💡 Manche Krebsarten entstehen aufgrund von genetischen Veränderungen in den Zellen. Seit einiger Zeit können genau diese genetischen Veränderungen auch als Angriffspunkt für eine gezielte #Krebstherapie genutzt werden. 👉 Die genetische Beschaffenheit eines Tumors lässt sich anhand eines molekularpathologischen Tests untersuchen. Ob eine zielgerichtete Therapie in Betracht kommt, hängt u.a. von der Genveränderung des Tumors ab. 💡 Allerdings bekommen noch nicht alle Patient:innen die Chance auf eine für sie passende Therapie. Grund hierfür ist, dass immer noch nicht flächendeckend Tests auf behandelbare Mutationen durchgeführt werden. Die Ursache hierfür liegt u.a. an der Erstattungssituation: Anders als in der ambulanten #Versorgung, können Kliniken die notwendige molekulardiagnostische Testung aufgrund regulatorischer Rahmenbedingungen nicht oder nur erschwert abrechnen. Auch Patient:innenverbände und ärztliche Fachgesellschaften fordern daher die regelhafte #Erstattung therapienotwendiger Biomarkeruntersuchungen im Krankenhaus, ohne die moderne Therapieoptionen nicht optimal eingesetzt werden können. 👉 Erfahren Sie mehr : https://lnkd.in/e2PtX5sw #Weltlungenkrebstag #PFEColleague

Lange überfällig! Die ethische Vertretbarkeit von #Plazebo-kontrollierten Studien bei manifesten chronischen (in diesem Fall autoinflammatorischen) #Erkrankungen ist alles andere als #straightforward. Zum einen brauchen wir - mehr den je in der #Kinderheilkunde - gute wissenschaftliche #Studien, die uns die Nutzen und Risiken von neuen #Medikamenten klar aufzeigen. Andererseits müssen wir bei der Planung und Durchführung dieser #Trials die #Patient:innen auf dem Schirm behalten. In dieser #Lancet #MetaAnalyse wird das am Beispiel von #chronischEntzündlichenDarmerkrankungen verdeutlicht. Wie immer, je mehr wir wissen, desto komplexer wird das Ganze. Aber: es gibt Lösungen. #Head2Head-Trails zu Beispiel. Industrie und Forschungsförderer müssen sich trauen das voran zu treiben und Trialists und Clinician Scientists müssen das einfordern.

#Lungenkrebs – erst testen, dann therapieren? 💡 Manche Krebsarten entstehen aufgrund von genetischen Veränderungen in den Zellen. Seit einiger Zeit können genau diese genetischen Veränderungen auch als Angriffspunkt für eine gezielte #Krebstherapie genutzt werden. 👉 Die genetische Beschaffenheit eines Tumors lässt sich anhand eines molekularpathologischen Tests untersuchen. Ob eine zielgerichtete Therapie in Betracht kommt, hängt u.a. von der Genveränderung des Tumors ab. 💡 Allerdings bekommen noch nicht alle Patient:innen die Chance auf eine für sie passende Therapie. Grund hierfür ist, dass immer noch nicht flächendeckend Tests auf behandelbare Mutationen durchgeführt werden. Die Ursache hierfür liegt u.a. an der Erstattungssituation: Anders als in der ambulanten #Versorgung, können Kliniken die notwendige molekulardiagnostische Testung aufgrund regulatorischer Rahmenbedingungen nicht oder nur erschwert abrechnen. Auch Patient:innenverbände und ärztliche Fachgesellschaften fordern daher die regelhafte #Erstattung therapienotwendiger Biomarkeruntersuchungen im Krankenhaus, ohne die moderne Therapieoptionen nicht optimal eingesetzt werden können. 👉 Erfahren Sie mehr : https://lnkd.in/euMzveCi #Weltlungenkrebstag #PFEColleague

#Lungenkrebs – erst testen, dann therapieren? 💡 Manche Krebsarten entstehen aufgrund von genetischen Veränderungen in den Zellen. Seit einiger Zeit können genau diese genetischen Veränderungen auch als Angriffspunkt für eine gezielte #Krebstherapie genutzt werden. 👉 Die genetische Beschaffenheit eines Tumors lässt sich anhand eines molekularpathologischen Tests untersuchen. Ob eine zielgerichtete Therapie in Betracht kommt, hängt u.a. von der Genveränderung des Tumors ab. 💡 Allerdings bekommen noch nicht alle Patient:innen die Chance auf eine für sie passende Therapie. Grund hierfür ist, dass immer noch nicht flächendeckend Tests auf behandelbare Mutationen durchgeführt werden. Die Ursache hierfür liegt u.a. an der Erstattungssituation: Anders als in der ambulanten #Versorgung, können Kliniken die notwendige molekulardiagnostische Testung aufgrund regulatorischer Rahmenbedingungen nicht oder nur erschwert abrechnen. Auch Patient:innenverbände und ärztliche Fachgesellschaften fordern daher die regelhafte #Erstattung therapienotwendiger Biomarkeruntersuchungen im Krankenhaus, ohne die moderne Therapieoptionen nicht optimal eingesetzt werden können. 👉 Erfahren Sie mehr : https://lnkd.in/eihs2PyY #Weltlungenkrebstag #PFEColleague

𝗣𝗿𝗲𝗶𝘀𝘁𝗿ä𝗰𝗵𝘁𝗶𝗴𝗲 𝗜𝗻𝗻𝗼𝘃𝗮𝘁𝗶𝗼𝗻 – 𝗙ü𝗿 𝗱𝗶𝗲 𝗖𝗔𝗥-𝗧-𝗭𝗲𝗹𝗹𝘁𝗵𝗲𝗿𝗮𝗽𝗶𝗲 𝗸ö𝗻𝗻𝘁𝗲 𝗲𝘀 𝗱𝗲𝗻 𝗡𝗼𝗯𝗲𝗹𝗽𝗿𝗲𝗶𝘀 𝗴𝗲𝗯𝗲𝗻. (Prize-worthy innovation - CAR T cell therapy could win the Nobel Prize). 👍 Erst seit 5 Jahren ist die #CARTZelltherapie als neuartige Behandlung für bestimmte Krebsarten in Deutschland zugelassen. Und schon jetzt konnte die Therapie die Krebsbekämpfung in vielen Fällen verbessern. So sieht das auch Univ.-Prof. Dr. med. Marion Subklewe von der Ludwig-Maximilians-Universität München, die als eine der ersten Mediziner:innen die Therapie gegen #Krebs angewendet hat und noch anwendet. 🩺 In ihrem Interview mit der Zeitung tz betont Prof. Subklewe, dass CAR-T-#Zelltherapien momentan vor allem bei plötzlich entstehenden aggressiven Krebsarten gut funktionieren: wie etwa Lymphomen, Leukämie, bestimmten Formen von Gehirntumoren, Hodenkrebs und bei einigen Arten von Lungenkrebs. 🔬 Laut der Medizinerin hat die CAR-T-Zelltherapie aber auch weit darüber hinaus eine enorme Bedeutung für die #Medizin: So gibt es bereits jetzt vielversprechende Ansätze, um die Therapie beispielsweise zur Behandlung von #Rheuma oder #MultipleSklerose einzusetzen. 🚀 Doch auch bei der Behandlung von #Krebs besteht weiterhin ein enormes Potenzial. Bisher wird die CAR-T-Zelltherapie nur angewendet, wenn andere Therapien wie Chemotherapien nicht gewirkt haben. Durch weitere innovative #Forschung könnte bereits im Vorfeld herausgefunden werden, bei welchen Patient:innen die Therapie sicher und wirksam ist, um irgendwann die CAR-T-Zelltherapie schon in der Erstlinie anzuwenden. 🤝 Genau hierfür sind die richtigen legislativen Rahmenbedingungen zentral, damit medizinische #Innovationen auch weiterhin von Unternehmen wie Gilead Sciences in Deutschland vorangetrieben werden und Patient:innen die bestmögliche Versorgung bekommen können. Lassen Sie uns hierzu gerne in den Austausch kommen! Nicole Stelzner Duc-Hien Huynh Bianca Rancea Christian Macher Robert Welte Marco Danz Nicola Fehringer Martin Bamberger Markus Finzsch Davia Viellechner Mathias Bernhardt Thomas Stranzl Pieter De Muynck Dr. Andreas Jäcker Steven B. Pia Nothing Valerie Stutenbecker Maurice Gesser Neil Mulcock Dick Sundh Gilead Sciences Kite Pharma Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (VFA) Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie Pharma Deutschland #perspektiveCART