Erbliche Fettstoffwechselstörungen
Die Antisense-Oligonukleotide werfen ihren Schatten voraus - und damit sensibilisieren sie (ungeachtet der offenen Fragen zu Zulassung, Kosten und klinischen Endpunkten) hoffentlich MedizinerInnen und Bevölkerung für die in Deutschland viel zu große Dunkelziffer von Menschen mit hereditären Fettstoffwechselstörungen. Wir LipidologInnen DGFF ® versuchen seit vielen Jahren, bei Betroffenen eine gründliche Risikostratefizierung einschliesslich einer humangenetischen Untersuchung vorzunehmen und eine dem Risiko angepasste Therapie, ggfs. bis hin zur hochwirksamen Lipoprotein-Apherese anzubieten. Wenn wir einen weiteren, hochwirksamen "Pfeil im Köcher" hätten, um so besser!