Medicamentos emergentes: Parte 01 - Qué es un medicamento emergente?

El desarrollo de medicamentos nuevos y efectivos es un área crítica de enfoque para la industria de la salud, ya que estos tratamientos tienen el potencial de brindar beneficios significativos a los pacientes que padecen afecciones graves y potencialmente mortales. Un área del desarrollo de fármacos que ha ganado cada vez más atención en los últimos años son los fármacos emergentes.

Un fármaco emergente se refiere a un medicamento o compuesto que actualmente se está investigando o probando en ensayos clínicos pero que aún no ha sido aprobado por las agencias reguladoras para su uso en la población general. Estos medicamentos generalmente se encuentran en las primeras etapas de desarrollo y pueden mostrarse prometedores en el tratamiento de una enfermedad o condición en particular. Los medicamentos emergentes también pueden denominarse medicamentos en investigación o terapias experimentales.

El desarrollo y la evaluación de medicamentos emergentes es un proceso complejo y costoso que puede llevar muchos años e involucrar múltiples etapas de prueba y evaluación. El proceso generalmente comienza con estudios preclínicos, en los que el medicamento se prueba en entornos de laboratorio para evaluar su seguridad, eficacia y farmacocinética (cómo el cuerpo absorbe, distribuye, metaboliza y excreta el medicamento).

Si los estudios preclínicos son prometedores, el fármaco puede pasar a los ensayos clínicos, que implican probar el fármaco en seres humanos. Clínico los ensayos son típicamente realizado en tres fases :

•  Los ensayos de fase 1 involucran a un pequeño número de voluntarios sanos y están diseñados para evaluar la seguridad y la farmacocinética del fármaco.
• Los ensayos de fase 2 involucran a un mayor número de pacientes con la enfermedad o condición objetivo y están diseñados para evaluar la eficacia del fármaco y evaluar aún más su seguridad.
• Los ensayos de fase 3 involucran a un gran número de pacientes y están diseñados para confirmar la eficacia y seguridad del fármaco en una población más amplia.

Si el medicamento pasa por todas estas etapas de prueba y se demuestra que es seguro y efectivo, puede enviarse a las agencias reguladoras para su revisión y aprobación. Después de la aprobación, el medicamento puede comercializarse y ponerse a disposición de los pacientes.

Aunque el desarrollo de fármacos emergentes es un proceso complejo y costoso, en última instancia puede conducir al descubrimiento de nuevos tratamientos para enfermedades graves y potencialmente mortales. Sin embargo, es importante tener en cuenta que, incluso después de la aprobación, es necesario un seguimiento y una evaluación continuos de la seguridad y la eficacia del medicamento para garantizar que continúe brindando un beneficio a los pacientes.

Existen varios riesgos potenciales asociados con el uso de medicamentos emergentes, por lo que es necesario realizar pruebas rigurosas antes de que puedan aprobarse para su uso en la población general. Alguno de el riesgos incluir :

• Efectos secundarios: Los medicamentos emergentes pueden causar efectos secundarios no deseados que pueden variar de leves a graves. Es posible que estos efectos secundarios no se entiendan por completo hasta que el medicamento se haya probado exhaustivamente.
• Preocupaciones de seguridad: debido a que los medicamentos emergentes aún se encuentran en las primeras etapas de desarrollo, es posible que su perfil de seguridad no se comprenda bien. Puede haber riesgos desconocidos asociados con el medicamento que aún no se han identificado.
• Falta de efectividad: no todos los medicamentos emergentes son efectivos para tratar la afección para la que se están desarrollando. Algunos pueden mostrarse prometedores en los primeros estudios, pero en última instancia, es posible que no brinden un beneficio significativo a los pacientes.
• Disponibilidad limitada: los medicamentos emergentes aún no están aprobados para su uso en la población general, por lo que es posible que solo estén disponibles para los pacientes a través de ensayos clínicos o programas de uso compasivo.

Es importante tener en cuenta que, si bien los medicamentos emergentes pueden conllevar riesgos, también tienen el potencial de brindar beneficios significativos a los pacientes que los necesitan. Depende de las agencias reguladoras evaluar cuidadosamente los riesgos y beneficios de estos medicamentos antes de que sean aprobados para su uso. Por eso, siempre se están desarrollando y probando nuevos medicamentos; aquí hay algunos ejemplos de medicamentos emergentes:

 1.   Terapias génicas: Son tratamientos que tienen como objetivo modificar los genes de una persona para curar o paliar una enfermedad. Hay varias terapias génicas actualmente en desarrollo para enfermedades como la anemia de células falciformes, la hemofilia y ciertos tipos de cáncer.

2.   Inmunoterapias: Son tratamientos que ayudan al sistema inmunitario a combatir el cáncer. Existen varios tipos de inmunoterapias, incluidos los inhibidores de puntos de control, la terapia con células CAR-T y las vacunas contra el cáncer.

3.   Terapias basadas en ARN: estos son tratamientos que usan moléculas de ARN para atacar genes y proteínas específicos. Hay varias terapias basadas en ARN actualmente en desarrollo para enfermedades como la enfermedad de Huntington, la fibrosis quística y ciertos tipos de cáncer.

4.   Drogas psicodélicas: Son drogas que alteran la percepción, el estado de ánimo y los procesos cognitivos. Existe un interés creciente en el potencial terapéutico de las drogas psicodélicas para afecciones como la depresión, la ansiedad y el TEPT.

5.   Medicamentos anti-envejecimiento: Son medicamentos que tienen como objetivo ralentizar o revertir el proceso de envejecimiento. Hay varios medicamentos actualmente en desarrollo que se dirigen a enfermedades relacionadas con la edad, como el Alzheimer y la enfermedad de Parkinson.

6.   Medicamentos de molécula pequeña: estos son una clase de medicamentos compuestos de moléculas pequeñas que pueden penetrar fácilmente en las células e interactuar con objetivos específicos dentro del cuerpo. Un ejemplo de un fármaco de molécula pequeña que se ha mostrado prometedor en los ensayos clínicos es Ozanimod, que se utiliza para tratar la esclerosis múltiple (EM). Ozanimod es un modulador del receptor de esfingosina 1-fosfato (S1P), que reduce la actividad de las células inmunitarias que atacan el sistema nervioso en pacientes con EM. Ozanimod fue aprobado por la FDA en 2020, lo que lo convierte en el tercer modulador del receptor S1P aprobado para su uso en los Estados Unidos.

Además de los riesgos asociados con los medicamentos emergentes, también existen varios desafíos y consideraciones éticas que deben abordarse durante el desarrollo y la evaluación de estos tratamientos.

 Un desafío es el alto costo de desarrollar y probar nuevos medicamentos, lo que puede limitar el acceso a estos tratamientos para los pacientes que no pueden pagarlos. Esto ha dado lugar a llamados a una mayor transparencia en el precio de los medicamentos y al desarrollo de modelos de financiación alternativos para apoyar el desarrollo de medicamentos.

Otro desafío es el potencial de conflictos de intereses, particularmente en la realización de ensayos clínicos. Las compañías farmacéuticas pueden tener un interés financiero en el éxito de un fármaco en particular, lo que puede generar presión para producir resultados positivos. Para abordar esta preocupación, ha habido llamados a una supervisión más independiente de los ensayos clínicos y una mayor transparencia en el informe de los resultados de los ensayos.

Las consideraciones éticas también surgen en la prueba y evaluación de fármacos emergentes. Por ejemplo, en algunos casos, puede ser difícil encontrar pacientes dispuestos a participar en ensayos clínicos, especialmente si el medicamento es experimental o tiene riesgos conocidos. Además, puede haber preocupaciones sobre el uso de placebos o la retención de tratamientos que pueden salvarles la vida a los pacientes del grupo de control.

A pesar de estos desafíos y riesgos, el desarrollo y la evaluación de medicamentos emergentes es un área crítica de enfoque para la industria de la salud. Estos tratamientos tienen el potencial de proporcionar tratamientos nuevos y efectivos para afecciones graves y potencialmente mortales, y con una evaluación y un seguimiento cuidadosos, se pueden usar de manera segura y eficaz para mejorar la vida de los pacientes que lo necesitan.

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