16.12.2006   

EL

Επίσημη Εφημερίδα της Ευρωπαϊκής Ένωσης

C 309/15

1.1

Η ΕΟΚΕ εκφράζει την ικανοποίησή της για την πρόταση κανονισμού του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου για τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών και για την τροποποίηση της οδηγίας 2001/93/EΚ και του κανονισμού (EΚ) αριθ. 726/2004.

1.2

Πράγματι, σε μια εποχή όπου επιταχύνεται η επιστημονική πρόοδος, ιδίως στους τομείς των βιοτεχνολογιών, είναι απαραίτητο να υπάρχει σαφής εικόνα, αυστηρή αντιμετώπιση και ικανότητα.

1.3

Στόχος της εν λόγω πρότασης είναι να επιτρέψει τη δημιουργία ενός συνεκτικού συνόλου στον τομέα των προηγμένων θεραπειών, να καλύψει το σημερινό νομοθετικό κενό και να ενισχύσει την εξειδικευμένη αξιολόγηση των νέων αυτών επιστημονικών κλάδων στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Με το τρόπο αυτό, θα είναι δυνατόν:

1.4

Για να ληφθούν υπόψη οι ιδιαιτερότητες των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών, το νομικό πλαίσιο που θα επιλεγεί, πρέπει να είναι εξαντλητικό, σταθερό και εφαρμόσιμο σε όλα τα κράτη μέλη.

1.5

Αυτός ακριβώς ο κανονισμός επιλέχθηκε διότι κρίνεται ως το πιο κατάλληλο νομικό μέσο, για τον πρόσθετο λόγο ότι εάν δεν θεσπιστεί ένα νομικό πλαίσιο, δεν θα μπορέσουν να επιλυθούν τα προβλήματα δημόσιας υγείας που υπάρχουν σήμερα στην ΕΕ, όσον αφορά τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών.

1.6

Ωστόσο, η πρόταση κανονισμού περιλαμβάνει ορισμένες πτυχές που ενδέχεται να οδηγήσουν σε δυσκολίες κατά την εφαρμογή, εξαιτίας του ορισμού που δίδεται σε σχέση με την πρόταση οδηγίας για τα ιατροτεχνολογικά προϊόντα. Είναι απαραίτητο να διασφαλιστεί ότι στο τελικό κείμενο θα διαλευκανθούν τυχόν ερωτήματα ή αμφιβολίες που πιθανόν να προκύψουν.

2.1

Η ανά άρθρο εξέταση της πρότασης κανονισμού οδηγεί σε ορισμένα σχόλια, ερωτήματα ή συστάσεις. Όσον αφορά το άρθρο 2 «Ορισμοί» (1):

2.2

Γενικά, οι ορισμοί όσον αφορά την γονιδιακή θεραπεία και την σωματοκυτταρική θεραπεία δεν δημιουργούν πρόβλημα, δεδομένου ότι η χρονική απόσταση και η εμπειρία έχουν επιτρέψει τη διαμόρφωση συναίνεσης· τα προϊόντα αυτά έχουν ταξινομηθεί ως φάρμακα και υπόκεινται ήδη στην αντίστοιχη κοινοτική νομοθεσία.

2.2.1

Ο ορισμός ενός προϊόντος που προκύπτει από την μηχανική ιστών είναι πιο περίπλοκος. Η τρέχουσα διατύπωση του άρθρου 2.1.(β), καθώς ορίζει στην πρώτη παύλα ότι ένα προϊόν μηχανικής ιστών «περιέχει ή αποτελείται από κύτταρα ή ιστούς», δίχως να προσθέτει τη διευκρίνιση «ως συστατικό τμήμα», αφήνει στην πράξη να εννοηθεί ότι μεταξύ των καινοτόμων φαρμάκων περιλαμβάνονται και τα ιατροτεχνολογικά προϊόντα που φέρουν «ως βοηθητικό προϊόν» προϊόντα μηχανικής ιστών, γεγονός που καθιστά κενά νοήματος τα όσα προβλέπει η υπό εξέταση πρόταση οδηγίας για τα ιατροτεχνολογικά προϊόντα.

2.2.2

Και η δεύτερη παύλα του άρθρου 2.1 (β) διατυπώνεται με τρόπο που ενδέχεται να δημιουργήσει προβλήματα κατά την εφαρμογή και ιδιαίτερα να οδηγήσει σε αλληλεπικαλύψεις με την οδηγία για τα ιατροτεχνολογικά προϊόντα. Δεδομένου ότι τα προϊόντα μηχανικής ιστών ρυθμίζονται με βάση τη νομοθεσία για τα φάρμακα, θα ήταν ευκταίο να γίνει αναφορά στην πρωταρχική δράση τους που είναι η θεραπεία ή η πρόληψη ασθενειών ή η τροποποίηση φυσιολογικών λειτουργιών μέσω φαρμακολογικής, ανοσολογικής ή μεταβολικής δράσης, και κατά συνέπεια ο σχετικός ορισμός να μην περιορίζεται στις «ιδιότητες αναγέννησης, επανόρθωσης ή αντικατάστασης ανθρώπινων ιστών», ιδιότητες που διαθέτουν και άλλοι τύποι ιατροτεχνολογικών προϊόντων.

2.3

Πρέπει να υπογραμμιστεί η προσπάθεια που καταβάλλεται προκειμένου να προσδιοριστεί τι ακριβώς είναι ένα προϊόν που προκύπτει από την μηχανική ιστών. Ωστόσο, δεν γίνεται σαφής η διαφορά σε σχέση με την σωματοκυτταρική θεραπεία (μεταμόσχευση μυελού, μεταφύτευση βλαστοκυττάρων, αίμα από ομφάλιο λώρο, ενήλικα ή εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα …).

2.4

Προκειμένου να διασαφηνιστεί ο ορισμός αυτός, η EOKE προτείνει να δοθούν παραδείγματα προϊόντων που επί του παρόντος θεωρούνται ότι προκύπτουν από την μηχανική ιστών, έτσι ώστε να χρησιμεύσουν ως βάση προβληματισμού. Με τον τρόπο αυτό, θα μπορέσει να βελτιωθεί η κατανόηση, εφόσον κανένας δεν παραγνωρίζει την ύπαρξη της συζήτησης και των αντικρουόμενων απόψεων, ειδικότερα σε ό,τι αφορά τα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα.

2.5

Οι δεοντολογικές πτυχές δεν παρουσιάζουν πλέον κανένα πρόβλημα, με εξαίρεση το ζήτημα των ανθρωπίνων εμβρυϊκών βλαστοκυττάρων (HESC).

2.6

Οι σημαντικότερες αμφισβητήσεις αφορούν το τρόπο παραγωγής αυτών των βλαστοκυττάρων. Ειδικότερα, η παραγωγή των βλαστοκυττάρων με μεταφορά του πυρήνα ώριμου κυττάρου σε αποπυρηνοποιημένο ωάριο (κλωνοποίηση) θέτει σημαντικά δεοντολογικά ερωτήματα και, μέχρι σήμερα, δεν έχει διαμορφωθεί καμία συναίνεση στους κόλπους της ΕΕ. Οι επιφυλάξεις που διατυπώνονται συχνότερα αφορούν τους κινδύνους της αναπαραγωγικής κλωνοποίησης, της διακίνησης ωοκυττάρων και της εμπορευματοποίησης τμημάτων του ανθρώπινου σώματος.

2.7

Πράγματι, οι πρακτικές αυτές καταδικάζονται ρητά από την Ευρωπαϊκή Σύμβαση για την βιοηθική (Σύμβαση του Oviedo, 1998) καθώς και από την Διεθνή Επιτροπή Βιοηθικής (UNESCO, 1997).

2.8

Λόγω της απουσίας συναίνεσης μεταξύ των κρατών μελών της ΕΕ, η χρήση ανθρωπίνων εμβρυϊκών βλαστοκυττάρων (HESC) αποτελεί, συνεπώς, εθνική αρμοδιότητα.

2.9

Η διευκρίνιση στις αιτιολογικές σκέψεις (2) είναι ουσιαστική διότι λαμβάνει σαφώς υπόψη την ύπαρξη των διαφωνιών, και υπενθυμίζει ότι το έγγραφο αποτελεί κανονιστική ρύθμιση των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών σε κοινοτικό επίπεδο και δεν πρέπει να θίγει τις αποφάσεις που έχουν λάβει τα κράτη μέλη ως προς την άδεια χρήσης οποιουδήποτε ειδικού τύπου κυττάρων, είτε ανθρώπινων, όπως τα εμβρυικά βλαστικά κύτταρα, είτε ζωικών.

2.10

Επίσης, το κείμενο δεν επιδιώκει να θίξει «την εφαρμογή των εθνικών νομοθεσιών που απαγορεύουν ή περιορίζουν την πώληση, προμήθεια ή χρήση φαρμάκων που περιέχουν, αποτελούνται ή προέρχονται από τέτοια κύτταρα».

3.1

Η εναρμόνιση των αρχών όσον αφορά όλα τα υπόλοιπα σύγχρονα φάρμακα της βιοτεχνολογίας (που επί του παρόντος ρυθμίζονται σε κοινοτικό επίπεδο), υπόκειται σε μια κεντρική διαδικασία χορήγησης αδειών, και συγκεκριμένα σε μια ενιαία επιστημονική αξιολόγηση της ποιότητας, της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών.

3.2

Όμως από την ίδια τη φύση τους, οι προηγμένες θεραπείες απαιτούν εξειδικευμένες προκλινικές και κλινικές διαδικασίες σε σχέση με τις θεραπείες που προέρχονται από την κλασική ιατρική, ειδικότερα στον τομέα της εμπειρογνωμοσύνης, του σχεδιασμού διαχείρισης των κινδύνων και της φαρμακοεπαγρύπνησης μετά την έγκριση για διάθεση στην αγορά (ΑΜΜ).

3.3

Η πρόταση κανονισμού που αποτελεί αντικείμενο της παρούσας γνωμοδότησης, υπογραμμίζει ορθά την ανάγκη να αναπτυχθεί, στο πλαίσιο των επιτροπών αξιολόγησης φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση (ΕΦΑΧ (3)), μια εξειδικευμένη εμπειρογνωμοσύνη για την αξιολόγηση των προϊόντων αυτών, παρέχοντας συγκεκριμένα τη δυνατότητα στις ενώσεις ασθενών να συμμετέχουν στις ομάδες αξιολόγησης.

3.4

Καθοριστική είναι η πρόταση σύστασης επιτροπής προηγμένων θεραπειών (ΕΠΘ (4)), με την οποία η επιτροπή αξιολόγησης φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση (ΕΦΑΧ) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων θα πρέπει να διαβουλεύεται για οποιοδήποτε θέμα αφορά την αξιολόγηση των δεδομένων σχετικά με τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών, πριν να διατυπώνει την τελική επιστημονική της γνώμη.

3.5

Πράγματι, η σύσταση της επιτροπής προηγμένων θεραπειών θα συγκεντρώσει (παρά τον μικρό αριθμό τους) αφενός, τους καλύτερους εμπειρογνώμονες που υπάρχουν σήμερα σε κοινοτικό επίπεδο στον τομέα των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών και, αφετέρου, τους επιλεγμένους εκπροσώπους των διαφόρων ενδιαφερομένων μερών.

3.6

Η σύσταση αυτή αιτιολογείται απόλυτα διότι θα επιτρέψει, πρώτον, να προσδιοριστούν με τον τρόπο αυτό, όχι μόνο οι επιστημονικές διαδικασίες, αλλά και τα πρότυπα ορθής κλινικής πρακτικής και καλών πρακτικών παραγωγής και, δεύτερον, θα συνοδεύει την αξιολόγησή τους μέχρι το στάδιο της χορήγησης άδειας κυκλοφορίας καθώς και μετά από αυτήν.

3.7

Σημαντική είναι η υπενθύμιση της αρχής σύμφωνα με την οποία «τα ανθρώπινα κύτταρα ή ιστοί που περιέχονται σε φάρμακα προηγμένων θεραπειών πρέπει να προέρχονται από εθελοντική και μη αμειβόμενη δωρεά». Με τον τρόπο αυτό, θα υπάρχει μέριμνα για την αύξηση του επιπέδου των προτύπων ασφαλείας όσον αφορά τους ιστούς και τα κύτταρα και θα αποφευχθούν οι κίνδυνοι εμπορευματοποίησης τμημάτων του ανθρώπινου σώματος, οι οποίοι σχετίζονται με την προστασία της ανθρώπινης υγείας.

3.8

Ο συμβουλευτικός ρόλος του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων επιβεβαιώνεται και αναμένεται να είναι καθοριστικός σε όλα τα επίπεδα, είτε πρόκειται για την παραγωγή φαρμάκων προηγμένων θεραπειών, είτε για ορθές πρακτικές παραγωγής, είτε για τους κανόνες σχετικά με την περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος, τη σήμανση και το φύλλο οδηγιών στις τεχνικές ιδιαιτερότητες, είτε ακόμη όταν πρόκειται να καθοριστούν τα σύνορα με άλλους τομείς (όπως τα καλλυντικά ή ορισμένα ιατροτεχνολογικά προϊόντα), που ενδέχεται να προκύψουν λόγω των επιστημονικών εξελίξεων.

3.8.1

Ορισμένοι διαπιστώνουν ότι οι ακολουθούμενες διαδικασίες μπορούν να οδηγήσουν σε πολύ υψηλό κόστος (σε αντίθεση με τις εθνικές διαδικασίες έγκρισης που είναι πολύ λιγότερο δαπανηρές), και θέτουν το πρόβλημα των κατά πολύ μακρύτερων εθνικών μεταβατικών περιόδων (πενταετία), ενώ η μεταβατική περίοδος στην ΕΕ είναι μόνο δύο έτη. Αυτός ο πολιτικός κίνδυνος αποκεντρωμένης εθνικής διαδικασίας μπορεί να εμποδίσει την πρόσβαση, λόγω έλλειψης διαθεσιμότητας από ορισμένα κράτη μέλη σε αντίθεση με άλλα.

3.9

Τέλος, στην πρόταση εξετάζεται με τρόπο χρήσιμο η οικονομική πτυχή (5). Σε ένα περιβάλλον παγκόσμιου ανταγωνισμού στον τομέα των βιομηχανιών υγείας, είναι ουσιαστικό να κατέχει η ΕΕ τη θέση που της αναλογεί, τόσο στην εσωτερική αγορά όσο και εκτός Κοινότητας.

3.10

Οι απρόβλεπτοι οικονομικοί παράγοντες που σχετίζονται με την αβεβαιότητα ή τις ταχείες εξελίξεις στον επιστημονικό τομέα και το σημαντικό κόστος της μελέτης, προκαλούν μεγάλη καθυστέρηση στην πραγματοποίηση σημαντικών και σταθερών επενδύσεων στον τομέα του φαρμάκου και ειδικότερα των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών.

3.11

Ακόμη, τις μελέτες αυτές τις πραγματοποιούν μικρομεσαίες επιχειρήσεις, μελέτες που είναι απαραίτητες για να αποδειχθεί η ποιότητα και η μη κλινική ασφάλεια αυτών των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών οι οποίες συχνά δεν προκύπτουν από προγενέστερη εμπειρία στον φαρμακευτικό τομέα (συνήθως πρόκειται για επιχειρηματικούς τεχνοβλαστούς (spin off) ή παραγωγούς ιατροτεχνολογικών προϊόντων)

3.12

Προκειμένου να στηριχθεί η υλοποίηση των μελετών αυτών και να δοθούν κίνητρα, κρίνεται ορθή η πρόταση που προτείνει «να θεσπιστεί, εν είδει κινήτρου για τη διεξαγωγή τέτοιων μελετών, ένα σύστημα αξιολόγησης και πιστοποίησης από τον Οργανισμό των δεδομένων που προκύπτουν από τις μελέτες».

3.12.1

Ωστόσο, η μηχανική ιστών δίνει τη δυνατότητα να αποκτηθούν προϊόντα, τα οποία παράγονται από ΜΜΕ, νέες καινοτόμες επιχειρήσεις (start up) και επιχειρηματικούς τεχνοβλαστούς (spin off), και όχι από τη φαρμακοβιομηχανία. Συνεπώς είναι προφανείς οι ακόλουθες παρατηρήσεις:

3.13

Πρέπει να υποστηριχθεί και ακόμη και να ενθαρρυνθεί ο στόχος της απλούστερης αξιολόγησης κάθε μεταγενέστερου αιτήματος για άδεια κυκλοφορίας στην αγορά, η οποία θα βασίζεται στα ίδια δεδομένα.

3.14

Ωστόσο, θα πρέπει να υπάρχει επαγρύπνηση και, εάν χρειάζεται, προσαρμογή μιας τέτοιας διάταξης προκειμένου να ληφθούν υπόψη οι ταχείες εξελίξεις των επιστημονικών δεδομένων (π.χ. διάρκεια εγκυρότητας των δεδομένων, όροι ιδιοκτησίας τους), να υπάρχει συνεχής προστασία της υγείας των ασθενών και, γενικότερα, συμμόρφωση με τους κανόνες δεοντολογίας.

3.15

Η έκθεση που προβλέπεται για την «εφαρμογή της παρούσας πρότασης κανονισμού με βάση την αποκτηθείσα εμπειρία» μπορεί να αποτελέσει την ευκαιρία για μια συζήτηση στους κόλπους των ενδιαφερόμενων φορέων (συγκεκριμένα την Επιτροπή Προηγμένων Θεραπειών/ΕΠΘ και την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση/ΕΦΑΧ).

3.15.1

Ωστόσο, εάν η ΕΠΘ υπόκειται στην ΕΦΑΧ (αρχικός μηχανισμός εμπειρογνωμόνων υπό τις διαταγές της ΕΦΑΧ), επιβαρύνονται σημαντικά οι διαδικασίες και μπορεί να προκληθούν άχρηστες ίσως ασυμβατότητες.

3.16

Γενικότερα, η προβλεπόμενη δημοσίευση της εν λόγω έκθεσης (κεφάλαιο 8, άρθρο 25) μπορεί να περιλαμβάνει όχι μόνο «διεξοδικές πληροφορίες για τους διάφορους τύπους φαρμάκων προηγμένων θεραπειών που αδειοδοτούνται βάσει του παρόντος κανονισμού» αλλά και πληροφορίες και αποτελέσματα όσον αφορά τα κίνητρα που προβλέπονται στο κεφάλαιο 6 (άρθρα 17, 18, 19): «Επιστημονικές συμβουλές», «Επιστημονική σύσταση για την ταξινόμηση των προηγμένων θεραπειών» και «Πιστοποίηση της ποιότητας και των μη κλινικών δεδομένων».

4.1

Σε γενικές γραμμές, η πρόταση κανονισμού είναι ορθή και χρήσιμη. Εξυπηρετεί τις ανάγκες των ασθενών και επιτρέπει την παρακολούθηση των επιστημονικών εξελίξεων και τη διατύπωση των ορισμών και των συνθηκών χρήσης των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών.

4.1.1

Αφενός, από την πλευρά των ασθενών, δημιουργούνται μεγάλες ελπίδες με τις νέες τεχνολογίες για να απαλειφθεί ο ανθρώπινος πόνος, προσδοκία απόλυτα κατανοητή, συγκεκριμένα με τη χρήση της αναγεννητικής ιατρικής. Αφετέρου όμως, οι έρευνες αυτές πρέπει να υπόκεινται σε εποπτεία με τη βοήθεια ουσιαστικών δοκιμασιών, με πρωτόκολλα που να επιτρέπουν απόλυτη και εγγυημένη ασφάλεια για τους ασθενείς, χωρίς να λησμονείται το ζήτημα των μη χρησιμοποιημένων αποβλήτων, που αποτελεί μια καθαρά περιβαλλοντική πτυχή. Με αυτή την έννοια, κύριος στόχος θα πρέπει να είναι, εκτός από την εξασφάλιση υψηλού επιπέδου προστασίας της υγείας, και η εξασφάλιση της ποιότητας της ιατρικής περίθαλψης (σημείο 2.1 της αιτιολογικής έκθεσης).

4.2

Πρόκειται για ένα σημαντικό κείμενο, συγκεκριμένα στον τομέα της γονιδιακής θεραπείας και της σωματοκυτταρικής θεραπείας. Οι προφυλάξεις που λαμβάνονται, τόσο σε επίπεδο ορισμών όσο και σε επίπεδο εφαρμογής των προϊόντων που προέρχονται από την μηχανική ιστών, καθιστούν σαφές το γεγονός ότι, πρώτον, εφόσον η δεοντολογική πτυχή δεν έχει διασαφηνιστεί και, δεύτερον, εφόσον πρόκειται κατά βάθος για μια συγκεκριμένη ερμηνεία του ανθρωπισμού, η εν λόγω πρόταση κανονισμού δεν φιλοδοξεί να δώσει την τελική λύση ή να συμβάλει πέρα από τον προβληματισμό που πραγματοποιείται σε κάθε κράτος μέλος.

4.2.1

Η πρόταση κανονισμού δημιουργεί τις προϋποθέσεις που επιτρέπουν την αποφυγή του κανονιστικού χάσματος που υφίσταται μεταξύ της πρότασης οδηγίας για τα ιατροτεχνολογικά προϊόντα και του υπό εξέταση κανονισμού. Η γενική αρχή της αξιολόγησης του κινδύνου καλύπτει το πεδίο εφαρμογής των φαρμάκων προηγμένων θεραπειών και των ιατροτεχνολογικών προϊόντων. Ενδέχεται να προκύψουν περιπλοκές σε ό,τι αφορά τα οριακά (διττά) προϊόντα (ήτοι ιατροτεχνολογικά προϊόντα που περιέχουν στοιχεία μηχανικής ιστών): σε αυτήν την περίπτωση είναι σκόπιμο να διασφαλιστούν, ταυτόχρονα, η ποιότητα και η ασφάλεια. Η σχετική αξιολόγηση πρέπει επίσης να αναφέρεται στην αποτελεσματικότητα της χρήσης ενός καινοτόμου φαρμάκου εντός του συγκεκριμένου ιατροτεχνολογικού προϊόντος.

4.3

Η EOKE τάσσεται υπέρ της πρότασης κανονισμού του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου για τα φάρμακα προηγμένων θεραπειών και για την τροποποίηση της οδηγίας 2001/83/EΚ και του κανονισμού (EΚ) αριθ. 726/2004, υπογραμμίζοντας παράλληλα τα καίρια σημεία όπου χρειάζεται να εξευρεθούν σαφείς λύσεις προκειμένου να εφαρμοστεί ορθά η οδηγία.