Post de Duchenne Parent Project France

UN COMBAT POUR LA VIE, LE COMBAT D'UNE VIE Avec mon mari chercheur en biologie moléculaire, nous avons exploré toutes les pistes possibles pour trouver un traitement de la myopathie de Duchenne et avons choisi de miser sur l’approche par saut d’exon qui nous paraissait être la voie thérapeutique la plus prometteuse, compte tenu du temps que nous avions devant nous. Ainsi nous avons cofondé avec Duchenne Parent Project France deux sociétés de biotechnologie pour mettre en œuvre cette stratégie : Synthena (technologie des TC-DNA) et SQY Therapeutics (développement préclinique) qui a démarré un essai clinique pour le saut de l’exon 51 en 2023. Nous faisons le pari que cette approche qui a demandé plus de 20 ans de recherche, et de développement, sera un traitement thérapeutique pour une grande partie des patients atteints de la myopathie de Duchenne. L’approche est prometteuse mais le chemin est semé d’embuches. Le pari n’est pas encore gagné, le combat continue. #SautDExon #MyopathieDeDuchenne #EssaiClinique #Biotechnologie https://lnkd.in/ejWijhEB https://lnkd.in/eF6rDDhs

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