Post de PNMVH

📄 [Communiqué de presse] – MaaT Pharma annonce l’évaluation positive par le DSMB de l’essai de Phase 1 en cours évaluant MaaT033 dans la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) 🦠 Points clés : ✅  Le DSMB a recommandé que l'essai se poursuive comme prévu sans modifications ✅ MaaT033 a montré un bon profil de sécurité ✅ Généralement bien toléré par les 8 premiers patients atteints de SLA et traités dans un contexte chronique. Les résultats préliminaires renforcent la confiance dans la sécurité de MaaT033, un candidat-médicament produit en combinant le microbiote de plusieurs donneurs selon un processus de « pooling ». 👉 https://lnkd.in/eDDKvdgY #Microbiote #SLA #RareDiseaseDay Tous En selles Contre la SLA (TECS) FILSLAN - Filière de Santé Maladies Rares ACT4ALS-MND

L'EMA recommande un nouveau traitement de la maladie de Charcot (Libération – 23 février 2024) L’Agence européenne des médicaments a recommandé vendredi l'approbation du Qalsody® (tofersen), du laboratoire Biogen, en traitement de la maladie de Charcot, ou sclérose latérale amyotrophique (SLA), qui présente une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1), soit environ 2% des patients (moins de 1.000 en Europe). Chez eux, la maladie est causée par une mutation génétique qui entraîne la production d’enzymes SOD1 défectueuses, entraînant la mort des cellules nerveuses. Le Qalsody® permet de ralentir le déclin des capacités physiques des patients. Actuellement, un seul traitement contre la SLA, le riluzole, est autorisé dans l’UE. Mais il n’existe à ce jour aucun traitement neuroprotecteur efficace pour l’ensemble des patients de la maladie de Charcot. Malgré des progrès réalisés ces dernières années, la maladie reste incurable à ce stade. Fin janvier, des chercheurs américains ont par ailleurs dévoilé un nouveau traitement, présenté comme un "stabilisateur moléculaire", qui permet de rétablir les fonctions de la protéine chez des souris. Il a permis de stabiliser 90% des protéines SOD1 dans les cellules sanguines et 60 à 70% dans les cellules cérébrales. Selon l’Association pour la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique et autres malades du motoneurone (ARSLA), 8.000 personnes souffrent de la maladie de Charcot en France. Elle provoque cinq décès par jour. D’ici 2040, l’ARSLA prévoit une augmentation de personnes atteintes de la maladie de 20 %.

[Webinaire en anglais sur le dosage des anticorps anti-récepteurs de la TSH] La maladie de Basedow est causée par des auto-anticorps circulants qui stimulent les récepteurs de la TSH (TSHR), entraînant une production et une sécrétion non régulées des hormones thyroïdiennes. Le dosage des anticorps anti-RTSH (TRAb) dans le sérum des patients est un outil sensible pour évaluer la maladie de Basedow. Outre le diagnostic, il existe plusieurs autres applications cliniques pour lesquelles le dosage des TRAb est précieux. D'un point de vue fonctionnel, les TRAb peuvent être divisés en deux catégories principales - les anticorps stimulant la thyroïde (TSAb, TSI) et les anticorps bloquant la thyroïde (TBAb, TBI) - qui peuvent (co)exister chez les patients souffrant d'une maladie de la thyroïde. Dans ce webinaire, seront discutés les points suivants : - Les aspects cliniques et physiopathologiques de la maladie de Basedow, y compris l'orbitopathie basedowienne - La nomenclature des TRAb - Les différents types de liaisons TRAb et les tests fonctionnels - Les applications cliniques d'un test type TSI #MaladiedeBasedow #TSHR #TRAb #TSI #SiemensHealthineers

Essai de phase 1b, Iaso (administration de microbiothérapie par gélules Maat033 pour les patients SLA) Lyon, France, 26 novembre 2024, 7h30 CET MaaT Pharma annonce des résultats positifs de Phase 1b, avec l’atteinte du critère principal pour l’évaluation de MaaT033 dans la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) MaaT033, administré sur une période de 2 mois, a confirmé un bon profil de sécurité et une bonne tolérance chez les patients atteints de la SLA. Les autres critères d'évaluation de l'étude seront analysés dans les prochains mois, avec des résultats complets attendus début 2025. MaaT Pharma (EURONEXT : MAAT - la « Société »), société de biotechnologies en stade clinique avancé, leader dans le développement de Microbiome Ecosystem TherapiesTM (MET)[1] visant à améliorer la survie des patients atteints de cancers grâce à la modulation du système immunitaire, annonce que l'essai clinique exploratoire de Phase 1b à bras unique et ouvert nommé IASO (NCT05889572) évaluant MaaT033 dans la SLA a atteint son critère principal d'évaluation portant sur la sécurité et la tolérabilité de doses multiples de MaaT033. Le comité indépendant de surveillance et de sécurité des données (DSMB) a conclu que MaaT033 a montré un bon profil de sécurité et de tolérabilité chez les patients atteints de SLA après une administration de deux mois. https://lnkd.in/e4MbA_MV

La plupart des médicaments antiviraux, comme le Paxlovid, ciblent les enzymes virales, inhibant ainsi la réplication virale. Cependant, les virus peuvent développer une résistance. Les antiviraux ciblant l'hôte (ACH) offrent une approche complémentaire en exploitant les processus de cellules hôtes. Les Prs Jenn Corcoran et Darryl Falzarano de notre pilier 3, Virologie, ont contribué à des travaux visant à approfondir le mécanisme d'action de la thiopurine (6-TG), un nouveau médicament approuvé par la FDA. Ils ont découvert que les effets antiviraux sont liés à l'inhibition des enzymes GTPase cellulaires. Ils ont également découvert que certaines enzymes GTPase de l'hôte sont nécessaires à une réplication efficace du virus et que la mise au point d'inhibiteurs de GTPase en tant qu'ACH est justifiée. En savoir plus : https://ow.ly/1KQj50S76f0

Poxel Imeglimin : étude faite par la Corée du SUD Conclusions Cette étude a révélé que l'iméglimine peut moduler efficacement la réponse immunitaire en réduisant l'activation de l'inflammasome NLRP3 dans les macrophages THP-1 stimulés par le LPS. Ces résultats fournissent des preuves de l'utilisation potentielle de l'imeglimine comme agent anti-inflammatoire puissant parce que l'activation de l'inflammasome NLRP3 joue un rôle important dans l'initiation et la progression de la réponse inflammatoire dans le diabète et ses complications vasculaires. Bien que d'autres études soient nécessaires pour confirmer son effet thérapeutique dans les maladies inflammatoires in vivo, nos résultats suggèrent que l'imeglimine peut avoir des avantages thérapeutiques potentiels dans le traitement des complications vasculaires causées par le diabète, telles que l'athérosclérose et les maladies cardiovasculaires diabétiques, en plus de son utilisation comme agent hypoglycémiante dans le traitement du diabète de type 2. https://lnkd.in/eETmu23S

🚀💊 5 Actualités Pharmaceutiques à ne pas manquer 💊🚀 🔹 Nouveauté révolutionnaire ! La FDA a approuvé NEFFY, le tout premier spray nasal d’épinéphrine pour traiter les chocs anaphylactiques. Une alternative rapide et non invasive aux injections ! Ce spray nasal atteint des concentrations comparables à l'injection intramusculaire, offrant ainsi une alternative rapide et non invasive pour les réactions allergiques sévères ! En Europe, l'EMA a rendu un avis favorable, et la décision finale est attendue. 🌍 🌡️ 🔹 Crise mondiale de la variole du singe : Avec un variant plus mortel en circulation, Bavarian Nordic a enregistré des commandes records de 367 millions $ cette année. Les États-Unis renforcent leur stock avec une commande de 156,8 millions $, tandis que l’Afrique déplore une hausse de 160 % des cas. 💉⚠️ 🔹 Lancement de Voranigo : Servier introduit cette semaine aux États-Unis un traitement ciblé contre les gliomes de grade 2 avec mutation IDH. Première avancée en 25 ans, ce médicament ralentit la progression tumorale et améliore la survie des patients. 🧠✨ 🔹 Tensions sur le Pegasys® : L’ANSM autorise l’importation de Besremi® pour garantir la continuité des traitements en onco-hématologie. Un défi majeur dans le contexte d'une demande mondiale en hausse. 🔄🔬 🔹 Alzheimer : Deux nouveaux facteurs de risque identifiés 🧠🧐: l’hypercholestérolémie et la perte de vision non traitée. Une prévention plus ciblée pourrait réduire jusqu’à 40 % des cas de démence. 💡 Restez à l'affût pour plus d'informations sur ces évolutions ! 🌐🔍 #Pharma #Santé #recherche #Innovation #FDA #EMA #Vaccins #RechercheClinique #Oncologie #Actualités ( Sources : le quotidien du pharmacien, le monde, ANSM, Les Échos)

Safety Of The Pcsk9 Inhibitor Alirocumab: insights From 47,296 Patient-Years Of Observation Sécurité de l'alirocumab, inhibiteur du Pcsk9 : aperçus de 47 296 années-patients d'observation L'essai ODYSSEY OUTCOMES, comprenant plus de 47 000 années-patients d'observation contrôlée par placebo, a démontré des réductions importantes du risque d'événements cardiovasculaires ischémiques récurrents avec l'anticorps monoclonal dirigé contre la proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9, l'alirocumab, ainsi qu'une diminution toutes causes confondues. la mort. Ces bénéfices ont été observés dans le contexte d’une diminution substantielle et persistante du cholestérol des lipoprotéines de basse densité avec l’alirocumab par rapport à celle obtenue avec le placebo. Le profil d'innocuité de l'alirocumab ne pouvait pas être distingué de celui du placebo, à l'exception d'une augmentation absolue d'environ 1,7 % des réactions locales au site d'injection. De plus, l'innocuité de l'alirocumab par rapport au placebo était évidente dans les groupes vulnérables identifiés avant la randomisation, tels que les personnes âgées et celles souffrant de diabète sucré, d'accidents vasculaires cérébraux ischémiques antérieurs ou d'une maladie rénale chronique. La fréquence des événements indésirables et des anomalies constatées en laboratoire était généralement similaire à celle observée chez les patients traités par placebo. Ainsi, l’alirocumab apparaît comme un traitement hypolipémiant sûr et efficace sur une durée d’au moins 5 ans https://lnkd.in/g4mzyAkU

Les inhibiteurs de CDK4/6 sont des médicaments importants pour les personnes atteintes de cancer du sein avancé ou métastatique. Des essais cliniques ont cherché à savoir si le fait de prendre ces molécules à un stade plus précoce, en les ajoutant à l'hormonothérapie adjuvante, pouvait apporter un bénéfice. Récemment, Elilill Pharma a poursuivi en justice l'organisme public d'évaluation des technologies de la santé (HTA) néerlandais, nommé Zorginstituut Nederland, après que cet organisme ait conseillé "au ministre de la Santé, du Bien-être et des Sports de ne pas rembourser abemaciclib pour le groupe de patients mentionné à partir du forfait de base de l'assurance maladie. L'ajout d'abemacicilib au traitement standard de cette forme de cancer du sein ne semble pas conduire à une augmentation des chances de survie et à une meilleure qualité de vie." Le jugement oblige le Zorginstituut Nederland a réévaluer son évaluation de l'abemaciclib dans cette indication, et l'a aussi condamné à payer des frais de justice. A mon sens, il s'agit là d'un précédent très préoccupant, car c'est la remise en cause par voie légale de la décision d'un organisme public – le Zorginstituut Nederland – qui œuvre admirablement à augmenter les standards dans l'évaluation de l'évidence médicale vis-à-vis des médicaments. Merci à Sahar Barjesteh van Waalwijk van Doorn-Khosrovani d'avoir porté ce sujet au grand public, et de contextualiser cette décision de justice pour la "Drug Development Letter", dirigé par Vinay Prasad et où je participe comme co-editeur: https://lnkd.in/eakCUYDf Voir aussi: - le post de Sahar Barjesteh van Waalwijk van Doorn-Khosrovani: https://lnkd.in/eFnGtYXs - notre article récent publié dans European Journal of Cancer sur le sujet des CDK4/6 inhibiteurs: https://lnkd.in/eEmh5WbE aussi détaillé ici: https://lnkd.in/eYZc8Zi4

⚡️ PharmAfricain « 𝗠𝗼𝗹é𝗰𝘂𝗹𝗲 𝗱𝘂 𝗝𝗼𝘂𝗿 » : le #Sofosbuvir (Antiviral VHC) : 💊 La substance active, le #Sofosbuvir, bloque l'action d'une protéine appelée ARN polymérase ARN-dépendante #NS5B du virus de l'#hépatite_C, qui est essentielle à la réplication du virus, ce qui empêche le virus de l'hépatite C de se multiplier et d'infecter de nouvelles cellules. 💊 Le traitement de référence de l’hépatite chronique C chez l’adulte et l’adolescent (à partir de 12 ans) repose désormais sur des associations d’#antiviraux d’action directe à base du #Sofosbuvir. 💊Ces combinaisons permettent le plus souvent d’obtenir une #guérison_virologique (> 90 %), y compris chez les patients atteints de cirrhose. Ces #schémas_pangénotypiques sont recommandés préférentiellement car ils permettent de réduire les besoins de #génotypage ou de test de #résistance pour guider les décisions de traitement. 💊 Au #Maroc, et depuis Décembre #2015, Le Laboratoire Pharmaceutique #Pharma_5 a mis sur le marché le Premier Médicament anti-Hépatite C 100% Marocain à base de #Sofosbuvir, à faible coût, permettant ainsi l’accessibilité de ce médicament #révolutionnaire dans le but d’éradiquer totalement l’hépatite C dans le #Royaume_Marocain, conformément aux objectifs et ambitions des #Autorités_Sanitaires_Nationales. 💊 Cette fabrication locale et commercialisation du Sofosbuvir pour la prise en charge du #VHC au #Maroc traduit l’engagement ferme du #Ministère_de_la_Santé_et_de_la_Protection_Sociale (MSPS) à assurer la disponibilité des molécules thérapeutiques les plus sécuritaires et les plus efficaces avec un prix abordable, dans le cadre de la vision de l’élimination de HVC à l’horizon #2030. #sofosbuvir #antiviral #VHC #hepatite_C #hepatite #sante #sante_marocaine #santé_publique #pharma5 #MSPS #pharmacie #pharmacien #pharmacienne #conseil_de_pharmacienne 💊🇲🇦