2022: un traitement contre l'autisme?
Des essais cliniques très encourageants ont été effectués sur plus de 120 enfants atteints de Troubles du Spectre Autistique (TSA) en utilisant la Bumétanide.
La #Bumétanide, diurétique utilisé depuis plus de 40 ans, semble avoir un impact positif sur les troubles du spectre autistique. Son action diurétique provoque une élimination sodée et chlorée importante. En diminuant les concentrations trop élevées de chlore dans les neurones GABA, elle permettrait d’obtenir une amélioration de la socialisation, une diminution des stéréotypies, une amélioration de l’état général chez 3 patients sur 4.
L’utilisation prolongée chez l’enfant de la Bumétanide pourrait être envisagée car son acceptabilité chez l’adulte est bien documentée. Le potassium reste cependant à surveiller et peut devoir être suppléé.
Il s’agirait d’un traitement à vie mais sans régression en cas d’interruption de traitement.
Une étude de phase 2A réalisée par le Dr E. Lemonnier, puis un essai de phase 2B multicentrique mené par la société Neurochlore dans 6 centres en France sur près de 90 enfants (2-18 ans), montrent des résultats encourageants sur plusieurs échelles d’autisme.
Une étude de phase III randomisée en double aveugle est en cours. Pour cet essai, quatre cents enfants et adolescents ont été recrutés dans plusieurs pays européens. La durée de traitement est d’un an. Tous les patients recevront le traitement actif pendant au moins six mois. Si cette étude est concluante, une demande d’enregistrement auprès des autorités de santé européennes sera déposée, pour une mise sur le marché espérée en 2022.
Critères d’inclusion de ces études, ainsi que les coordonnées des centres français :
Coordonnées des centres d’études
Essai clinique: 2 ans à moins de 7 ans
Essai clinique: 7 ans à moins de 18 ans
Le détail des études sont accessibles sur les sites :
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03715153 pour l’étude des enfants âgés de 2 à 6 ans
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03715166 pour l’étude des enfants âgés de 7 à 17 ans
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