Médicaments orphelins : quel potentiel économique pour l'industrie pharmaceutique?

Une maladie est dite rare lorsqu’elle ne concerne pas plus d’un cas sur 2 000 personnes dans l’Union Européenne et pas plus d’un cas sur 200 000 aux Etats-Unis. La grande majorité des maladies rares est d’origine génétique. A ce jour, environ 8 000 maladies rares sont répertoriées dans le Monde et seulement 1 % d’entre elles sont couvertes par un traitement appelé médicament orphelin.

UN MARCHE EN PLEINE CROISSANCE

Depuis quelques années, on assiste à un vaste mouvement de réorganisation des laboratoires pharmaceutiques dits « historiques ». Ces grands groupes, confrontés à la perte de leurs brevets majeurs, à la baisse des prix et à la poussée des génériques, sont contraints de se renforcer sur des créneaux à fort potentiel comme l’oncologie, la diabétologie et les maladies rares.

Les biotechs et les startups sont les structures les plus actives dans la recherche de thérapies innovantes pour les maladies rares alors que les big pharmas misent sur le rachat de celles-ci. En 2011, le français Sanofi a acquis la société américaine de biotechnologies Genzyme qui concentre ses efforts sur les maladies génétiques rares telles que la sclérose en plaque. En 2015, l’irlandais Shire a quant à lui racheté la biotech américaine NPS Pharmaceuticals spécialisée dans le traitement d’une maladie rare, le syndrôme de l’intestin court.

Selon le cabinet de recherches spécialisé Evaluate Pharma, le chiffre d’affaires dans les médicaments orphelins des 500 plus grands laboratoires pharmaceutiques et biotechs va croître de 10,5 % par an entre 2014 et 2020. Il passera ainsi de 90 milliards à
 176 milliards de dollars, une progression double de celle des médicaments classiques.

UN MARCHE TRES LUCRATIF

De nombreux mécanismes très incitatifs, tels qu’une aide scientifique accompagnée d’exonération de charges, ont été mis en place en Europe et aux Etats-Unis afin de rendre plus lucratif le développement des médicaments orphelins. Mais le principal atout de ces traitements repose sur leur désignation orpheline qui leur octroie une mise sur le marché plus rapide et, surtout, une exclusivité commerciale de 10 ans contre 8 ans en moyenne pour les médicaments classiques.

Ces différents avantages permettent aux laboratoires de rentabiliser leur investissement avant l’arrivée de nouveaux médicaments concurrents sur le marché.

De plus, les recherches menées sur certaines maladies rares permettent une meilleure compréhension des maladies fréquentes présentant les mêmes mécanismes physiopathologiques. Certains médicaments orphelins sont même utilisés dans le traitement de pathologies fréquentes.   

LIMITES DE CE BUSINESS MODELE

Le prix élevé des médicaments orphelins (jusqu’à plusieurs centaines de milliers d’euros par an et par patient) inquiète les organismes payeurs qui demandent aux industriels de revoir leur prix à la baisse. Toutefois, les associations de malades sont très motivées à faire avancer la recherche et à garantir l’accès aux soins.

Enfin, le principal enjeu des années futures est de réussir l’industrialisation des médicaments de biothérapies innovantes qui représentent une grande part des médicaments orphelins. La production de ces nouveaux traitements demeure complexe à ce jour et les capacités de production sont largement insuffisantes. Toutefois, afin de répondre à ce besoin, l’AFM-Téléthon et le fonds Société de Projet Industriels (SPI) géré par la Banque Publique d’Investissements Bpifrance ont annoncé, en octobre 2015, la création du « plus grand centre européen de développement et de production de thérapies géniques et cellulaires » en 2019. Cette structure va permettre de réaliser l’industrialisation et la commercialisation de médicaments jusque-là fabriqués pour des essais cliniques. 

En conclusion

Le développement de médicaments orphelins est le nouvel eldorado de l'industrie pharmaceutique tout entière qui investit massivement dans ce domaine depuis quelques années. Tous ces efforts constituent un espoir considérable pour les 350 millions de personnes qui vivent avec une maladie rare dans le monde.