Thérapie génique : percée prometteuse contre la progéria
Le syndrome de Hutchinson-Gilford, plus connu sous le nom de progéria, est une maladie génétique rarissime (une naissance sur 4 à 8 millions), qui provoque un vieillissement prématuré débutant dès la période néonatale. Les patients qui en sont atteints présentent des changements physiques ressemblant à une sénescence accélérée et décèdent avant d'atteindre l'âge adulte. Il n'existe jusqu'ici aucun traitement contre cette pathologie, liée à une mutation de novo du gène LMNA qui favorise les dommages à l'ADN et provoque des problèmes cardiaques. Le gène LMNA contrôle la production de deux molécules : les lamines A et C, des protéines structurales de l’enveloppe nucléaire des cellules. Chez les malades, la lamine A est transformée en progérine, une forme anormale et toxique, qui s' accumule dans la cellule, provoquant à terme sa déformation et des dysfonctionnements.
Des scientifiques de l'Institut Salk à la Jolla ont mis au point une thérapie génique capable de ralentir ce vieillissement pathologique chez la souris.
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