Post di Carlo Centemeri

Le ąassociazioni ribattono sulla ąraccomandazione dell’ European Medicines Agency di revocare l’Aic di #Ocaliva in Europa Pubblicato il: 10 Luglio 2024 Redazione AboutPharma L’ultima riunione del Comitato per i farmaci a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) avvenuta lo scorso 28 giugno ha portato anche a diversi pareri negativi per alcuni farmaci, tra cui #ataluren per la #distrofia #muscolare di #Duchenne (di cui abbiamo già parlato) e #Ocaliva (acido obeticolico) indicato per pazienti affetti da #colangite #biliare #primitiva (Cbp), per cui è stato chiesto alla Commissione europea di revocare l’autorizzazione all’immissione in commercio. Immediata la replica dell’Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (@Aisf) e delle due associazioni pazienti Epac e Associazione malattie autoimmuni del fegato (Amaf) nel rassicurare pazienti e medici curanti sulla sicurezza della terapia con Ocaliva, sull’effettivo stato dell’arte dei dati di efficacia di questo trattamento nonché sulle prospettive future per i pazienti affetti da questa patologia. Il perché del parere negativo Come spiegano le stesse associazioni in una nota stampa a firma di Vincenza Calvaruso, Segretario Aisf-Ets, Ivan Gardini, presidente EpaC-Ets e Davide Salvioni, Presidente Amaf Aps-Ets, “la raccomandazione si è basata sui risultati dello studio clinico 747-302 (Cobalt), in cui Ocaliva non ha dimostrato benefici nella prevenzione dello scompenso, della morte o del trapianto. L’Ema ha quindi concluso che i benefici del trattamento con Ocaliva non superano i rischi associati. Tuttavia, i risultati di questo studio sono stati inficiati da una alta percentuale di pazienti (principalmente nel gruppo placebo) che ha deciso di abbandonare lo studio e iniziare un trattamento di seconda linea in aperto con fibrati od Ocaliva. Pertanto, i risultati dello studio non possono essere interpretati correttamente”." https://lnkd.in/dgB-kDEq #linkedin #vita #salute #sanita #donna #uomo #pharma #vaccini #farmacia #m&a#merger

I prontuari terapeutici regionali sono senza dubbio un ingiusto ostacolo all’accesso al farmaco per i pazienti. Ma non è tutto qui. Sappiamo bene che Aifa non ha solo il problema dei tempi lunghi per la negoziazione prezzo. Aifa crea anche ingiusti ostacoli all’accesso per farmaci oncologici, negandone la “rimborsabilità “. Vedi caso Pertuzumab in neoadiuvante per il cancro al seno. Negato alle pazienti per anni dopo l’autorizzazione EMA e ora concesso (da ottobre 23). Come se in ospedale esistesse il rimborso. Resta molto da fare per proteggere i pazienti oncologici in Italia dagli abusi burocratici e garantirgli cure giuste e tempestive. Servono associazioni di pazienti attente e proattive. E servono istituzioni sensibili. Che aiutino, non che ostacolino. Chissà…

🔬💊 "Remunerate i nuovi antibiotici come i farmaci orfani" 💊🔬 L'antibioticoresistenza è una minaccia silenziosa che richiede azioni concrete e incentivi adeguati. Attualmente, l'Europa registra 35mila morti l'anno a causa di questa emergenza sanitaria, di cui circa 11mila in Italia. Per affrontare questa sfida globale, è cruciale il sostegno alle aziende farmaceutiche nell'ambito della ricerca e dello sviluppo di nuovi antibiotici. 💡 Lucia Aleotti, azionista e membro del board di Menarini, propone una soluzione chiara: "Remunerare i nuovi antibiotici come i farmaci orfani". Questo significa riconoscere lo status di farmaci orfani ai nuovi antibiotici, equiparando così il loro valore economico agli sforzi dispendiosi necessari per la loro creazione. 🌍 La lotta contro l'antibioticoresistenza richiede un impegno condiviso e una nuova mentalità. Le aziende che riescono a sviluppare nuove terapie si trovano spesso ad affrontare ostacoli normativi e restrizioni sull'uso dei propri prodotti, minando così gli incentivi alla ricerca. 📈 Proposte concrete emergono, come il sistema adottato da Svezia e Regno Unito che prevede un "abbonamento" annuo per garantire l'accesso ai nuovi farmaci, assicurando un reddito alle aziende farmaceutiche. Inoltre, il riconoscimento economico alle aziende dovrebbe considerare l'impatto sociale sulla salute pubblica, incoraggiando così gli investimenti nel settore. 🏥 È fondamentale comprendere che la resistenza agli antibiotici è una minaccia per tutti, anche per coloro che non ne fanno un uso massiccio. È tempo di agire con determinazione e innovazione per proteggere la salute delle generazioni future. 💪 Menarini riafferma il suo impegno nell'ambito dell'oncologia, della cardio-metabolica e degli anti-infettivi, continuando a investire nei settori chiave per la salute globale. Con un fatturato di 4,3 miliardi nel 2023 e un focus crescente sul mercato statunitense, Menarini si conferma come un punto di riferimento nell'industria farmaceutica. Unisciti alla causa contro l'antibioticoresistenza e sostieni l'innovazione nel settore farmaceutico. Insieme possiamo vincere questa sfida globale. #Antibioticoresistenza #InnovazioneFarmaceutica #SalutePubblica 🌐💉 https://lnkd.in/dKFsAQZc

#iperargininemia, #distrofiadiDuchenne, #atassiadiFriedreich e ancora #ATMPs per #betatalassemia e #anemiafalciforme: sono alcune delle principali novità che emergono dal Rapporto Horizon Scanning 2024 di AIFA Agenzia Italiana del farmaco. Il Direttore Tecnico Scientifico Pierluigi Russo ne evidenzia i passi salienti e le ricadute in termini di #programmazione, #organizzazione e #accesso

Una delle sfide cruciali per la #salute del futuro è rappresentata dall’ #antimicrobicoresistenza. L’hanno chiamata pandemia silenziosa e in effetti, secondo le stime, i #superbatteri resistenti agli #antibiotici causano oggi 30mila morti l’anno in Europa, di cui 11mila in Italia. Servono nuovi #farmaci mirati, ma a spiegare come mai non siano molte le aziende che si cimentano nell’impresa è Lucia Aleotti, azionista e membro del board di MENARINI Group. La proposta: addottare per i nuovi antibiotici il modello dei #farmaciorfani. Voi che ne pensate? Su Fortune Italia Fortune Italia Health Care+Economics #sostenibilità #superbug #pharma #imprese #farmaceutica

Care Amiche e Cari Amici, quale saranno le #sfide per la nuova AIFA Agenzia Italiana del farmaco Se l’obiettivo della rivoluzione era quello di intervenire su un’Agenzia nata venti anni fa per renderla più agile e moderna, la nuova AIFA Agenzia Italiana del farmaco ha davvero l’#occasione di fare la #differenza nel #mondo della #salute. Ne è convinto il #farmacologo Carlo Centemeri, Adjunct Clinical Pharmacology Professor all’Università di Milano. E questo a partire dalla lotta ai #tumori e dalla #tecnologia a #mRna. “Il #cancro – sottolinea Carlo Centemeri a Fortune Italia – è una delle principali #cause di #morte al #mondo e rappresenta una sfida importante per la #ricerca #scientifica. Negli ultimi anni, la #tecnologia dell’#mRna ha mostrato un grandissimo potenziale per lo sviluppo di nuove #terapie antitumorali. L’#mRna è un tipo di acido #nucleico – spiega il #farmacologo – che contiene le informazioni #genetiche necessarie per la produzione di #proteine. Le terapie a base di #mRma possono essere utilizzate per indurre il sistema immunitario a produrre anticorpi o altre #proteine che riconoscono e distruggono le #cellule #tumorali”. La stampa ha iniziato a parlarne in epoca #Covid, ma in realtà “negli ultimi decenni sono stati condotti numerosi studi clinici sull’uso di #terapie a base di #mRna per il trattamento delle #neoplasie. I risultati di questi studi sono stati estremamente incoraggianti, e hanno dimostrato che queste terapie possono essere estremamente efficaci nel ridurre le dimensioni dei #tumori, fino ad annientarli, migliorare la sopravvivenza dei #pazienti e la loro qualità di vita”. https://lnkd.in/dvGJ32bS #carletto #linkedin #salute #sanità #farmaci #vita #aifa #medicina #drugs #mRNA Pfizer Moderna BioNTech SE

"La procedura di inserimento dei nuovi principi attivi nel sistema regionale avrà un termine massimo di 40 giorni lavorativi dalla data di ricezione delle richieste, che si accorcerà ad un massimo di 10 giorni per i farmaci innovativi e le malattie rare. In questo modo, la Regione Sardegna recepisce positivamente le preoccupazioni espresse dall’Associazione Italiana di Oncologia Medica sulla necessità di velocizzare le procedure di disponibilità dei trattamenti anticancro innovativi, questione che interessa diverse Regioni dove sono ancora in vigore i Piani Terapeutici Regionali (PTR)." Francesco Perrone, Presidente Nazionale AIOM, commenta la delibera della Regione Sardegna sui farmaci innovativi. Continua a leggere nell'articolo: https://lnkd.in/d6QuQq3n #AIOM #farmacinnovativi #oncologia #cancro #farmacianticancro

Dopo la FDA, anche l'EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha approvato un nuovo farmaco per l'EGPA: il Benralizumab. Con piacere condividiamo l'approfondimento de La Repubblica dove è presente anche la dichiarazione della nostra Presidente Francesca R. Torracca. “La granulomatosi eosinofila con poliangite è una malattia sistemica complessa che, proprio per la sua natura, fa sì che chi ne è affetto subisca un impatto rilevante sulla propria quotidianità non solo dal punto di vista fisico, ma anche sociale, psicologico e lavorativo. I sintomi con cui la malattia esordisce sono spesso sovrapponibili a quelli di altre patologie respiratorie a maggiore prevalenza, e questo rende spesso difficile arrivare a una diagnosi, la cui tempestività è, invece, fondamentale per migliorare la prognosi e, di conseguenza, la qualità di vita dei pazienti – spiega Francesca Romana Torracca , presidente APACS (Associazione Pazienti Sindrome di Churg Strauss – EGPA). Come Associazione siamo costantemente impegnati nel fornire un supporto concreto alle persone affette da EGPA, promuovendo la conoscenza della patologia, la sensibilizzazione e lo sviluppo di una rete di centri di riferimento sul territorio nazionale, affinché tutti i pazienti possano avere accesso a cure sempre più efficaci e personalizzate. Avere a disposizione una nuova opzione terapeutica per il controllo dell’EGPA, rappresenta pertanto un ulteriore passo nella storia della patologia che permetterà ai pazienti di migliorare aspettativa e qualità di vita”. https://lnkd.in/dK4mvg2Q

MALATTIE RARE: da oggi disponibile in Italia il gel topico per i pazienti affetti dalla epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). L’opzione terapeutica approvata da EMA in Europa e dalla FDA negli USA.  È da oggi disponibile anche in Italia la prima opzione terapeutica approvata per i pazienti che convivono con epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). Si tratta di un farmaco in forma di gel topico per il trattamento delle ferite a spessore parziale, a partire dai 6 mesi di età, a base di una miscela di triterpeni estratti dalla corteccia di betulla.   Il farmaco, completamente rimborsabile, è stato recentemente approvato dalla FDA dopo il via libera ottenuto da EMA nel 2022. L’autorizzazione all’immissione in commercio centralizzata è valida in tutta la UE.   Il farmaco è entrato a far parte del portafoglio del Gruppo Chiesi con la recente acquisizione di Amryt Pharma, azienda biofarmaceutica dedita allo sviluppo di trattamenti innovativi per le malattie rare. Il farmaco una volta prescritto dal medico in centri specialistici dedicati, consente la somministrazione a casa, integrabile ai trattamenti convenzionali.   L’epidermolisi bollosa (EB), è una patologia rara, ereditaria e debilitante, che colpisce entrambi i sessi, caratterizzata da un’estrema fragilità epidermica con bolle ed ulcerazioni generate anche con lievi frizioni e traumi minori, dolorosi e diffusi sul corpo, che evidenzia una riduzione delle aspettative di vita. Ricevere un abbraccio intenso può causare bolle epidermiche che possono ulcerarsi e infettarsi, oppure cronicizzarsi, con il rischio di sviluppare tumori.   “Per Chiesi, ma soprattutto per le famiglie delle persone che convivono con questa malattia, il via libera di EMA e FDA al gel topico è un traguardo importante – commenta Nicola Gianfelice, direttore della business unit Rare Disease di Chiesi Italia -. Il farmaco, appena approvato anche da AIFA è ora prescrivibile nel nostro Paese ed è rimborsato per le forme di epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB); portando così un aiuto concreto immediato per tutte le persone, nella maggior parte dei casi bambini, per lenire gli effetti di una patologia devastante sia sul piano fisico sia su quello psicologico”.

Novo Nordisk ed Eli Lilly and Company hanno preso il comando nella corsa per conquistare l’ampia fetta del mercato dei #farmaci per la perdita di #peso, che si prevede avrà un valore di 100 miliardi di dollari entro la fine del decennio. E la concorrenza? In questo contesto sono molte le #industrie #farmaceutiche che cercano di recuperare il terreno perduto attraverso acquisizioni e sperimentazioni https://lnkd.in/d3Qg6Ey6