Le Terapie Avanzate: dalla sostenibilità ai modelli organizzativi sul territorio

Il 20 maggio si è tenuto presso l’Istituto Superiore di Sanità l’evento “Le Terapie Avanzate: dalla sostenibilità ai modelli organizzativi sul territorio” organizzato dal Centro Nazionale per la Ricerca e la Valutazione preclinica e clinica dei Farmaci Dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare dell’ Istituto Superiore di Sanità e da Federchimica Assobiotec . 

Gli interventi si sono caratterizzati per la rigorosità scientifica ed hanno analizzato le sfide dell’accesso e della sostenibilità finanziaria per l’introduzione delle terapie avanzate. I saluti istituzionali affidati al dott. Rocco Bellantone , presidente dell’ Istituto Superiore di Sanità , si sono caratterizzati per una richiesta di riforma del Sistema Sanitario Nazionale che garantisca un sistema equo ed universale per permettere ai pazienti di accedere ai trattamenti innovativi che stanno giungendo nel mercato. Infatti, secondo le stime condivise dal neopresidente dell’ AIFA Agenzia Italiana del farmaco , Robert Giovanni Nisticò, entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie geniche e cellulari a livello globale che potrebbero riguardare complessivamente 350.000 pazienti. Trattandosi del primo approccio al trattamento personalizzato - ha aggiunto - è importante supportare ed incentivare la ricerca in Italia e, allo stesso tempo, garantire l’accesso e la sostenibilità finanziaria del sistema sanitario. In questo scenario, ha spiegato Nisticò, le valutazioni della HTA giocheranno un ruolo chiave per generare risparmi ed ottimizzare le prestazioni del personale sanitario. Nella conclusione del suo intervento ha evidenziato la necessità di introdurre nuovi modello di accesso per superare i problemi complessi che l’adozione delle terapie avanzate comporta.

Il dott. Domenico Mantoan , direttore generale di Agenas , ha chiarito che le terapie innovative sono quelle che cambiano la storia clinica della malattia, quindi dovranno essere disponibili per il clinico e per il paziente attraverso fondi dedicati gestiti a livello centrale. In questo scenario la gestione del dato sanitario digitale sarà disponibile per il clinico e per il ricercatore in equilibrio fra il rispetto del diritto alla privacy e quello alla salute.

L’accademia, rappresentata dal dott. Franco Locatelli, direttore Area Oncoematologica e Terapia Cellulare e Genica dell’ Ospedale Pediatrico Bambino Gesù , e dal dott. Alessandro Aiuti , vicedirettore San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) , ha espresso la sua preoccupazione perché stima che ci siano 100.000 italiani con una malattia rara senza una diagnosi, per cui l’adozione delle terapie avanzate comporterà una sfida legata ai modelli organizzativi in cui l’accademica dovrà essere coinvolta.

Il dott. Eugenio Mercuri , Direttore del Dipartimento Scienze della Salute del Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS , ha condiviso la sua esperienza positiva di collaborazione pubblico privata relativa allo sviluppo di un sistema di registro in partnership con l’industria farmaceutica per raccogliere dati di vita reale di un trattamento per l’atrofia muscolare spinale (SMA) che ha permesso evidenziare un tasso di sopravvivenza triplicata nei bambini con età inferiore ai 2 anni rispetto ai dati clinici utilizzati in fase di registrazione.

Il dott. Giovanni Giuliani , coordinatore gruppo di lavoro Accesso & Governance di Federchimica Assobiotec, nel suo intervento ha augurato di trovare una soluzione unica a livello internazionale che permetta l’accesso anticipato che superi l’incertezza rischio-beneficio facendo riferimento a quello che succede in Francia dove l’accesso precoce è possibile grazie ad un processo valutativo accelerato. Ha, quindi, indicato la necessità di dilazionare il pagamento delle terapie avanzate su più anni per ridurne l’impatto finanziario sul sistema sanitario riconoscendo che abbiamo tutti gli strumenti necessari per farlo: dati, digitalizzazione e registri AIFA.

Lara Pippo , componente Gruppo di lavoro Terapie avanzate Federchimica Assobiotec, ha aperto il suo intervento ricordando come l’esperienza maturata con la pandemia abbia dimostrato come la salute sia un investimento per l’economia sociale. Ha anche teso la mano alla nuova AIFA per improntare un dialogo che porti all’utilizzo del costo-efficacia come strumento per prendere decisioni informate sollecitando di estendere l’orizzonte temporale delle valutazioni alla durata di vita del paziente. Le sue considerazioni si sono successivamente dirette ai Managed Entry Agreement (MEA) che sono lo strumento corretto per superare l’incertezza a lungo termine dell’efficacia di queste terapie. Nello sviluppo di un MEA, infatti, si deve calcolare il beneficio economico relativo ai costi sanitari e sociali soprattutto per le terapie geniche che sostituiscono una spesa corrente. La dott.ssa Pippo ha concluso il suo intervento ricordando l’impegno del Governo per studiare modelli innovativi per il rimborso delle terapie avanzate.

Secondo il Dott. Mauro Biffoni , direttore del dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare dell’ISS, la sfida per l’adozione delle terapie innovative risiede nel numero ridotto di pazienti per cui le aziende produttrici, a fronte di guadagni contenuti, non riuscirebbero a coprire le spese di ricerca, sviluppo e produzione. Inoltre, il finanziamento sanitario del SSN è inferiore a quello di altri paesi dell’Unione Europea non genera le condizioni idonee all’entrata di queste terapie nella pratica clinica. Il dott. Biffoni ha espresso il suo parere favorevole alla proposta dell’utilizzo dei MEA, ma ne ha riconosciuto la limitazione dovuta all’impossibilità dell’iscrizione in bilancio di una terapia come un investimento in salute. Anche per quello che riguarda l’uso del costo-efficacia ha fatto notare che in Italia non sono state definite le soglie dell’ICER come avvenuto in Inghilterra da parte del NICE ed ha anche riconosciuto che le assunzioni dei modelli farmaco economici comportano un elevato livello di incertezza. Per ultimo ha affrontato il tema del costo delle terapie avanzate; infatti, il rimborso di una nuova terapia ha rappresentato il punto di partenza per il prezzo della successiva: questa dinamica potrebbe scatenare una spirale di costi sempre più alti insostenibile per qualsiasi sistema di salute.

Il Sen. Daniele Manca, membro dell’intergruppo parlamentare “Innovazione Sostenibile in Sanità”, ha parlato del problema dell’accesso, della comprensione dell’importanza delle novità scientifiche e dei cambiamenti che chiamano riforme organiche nella classificazione della spesa pubblica. Il Senatore ha affermato che dopo le elezioni europee sarà il turno della riforma della sanità augurando che le terapie avanzate vengano classificate come un investimento in salute che permetterà generare risparmi nella spesa sanitaria.

Anche il parere della dott.ssa Giovanna Scroccaro , direttrice della Direzione Farmaceutico, protesica, dispositivi medici della Regione Veneto , ha confermato che la pressione sulla spesa pubblica sarà altissima fino a quando non ci sarà una norma che ne permetta la rateizzazione.  Citando i dati pubblicati nel 6º rapporto del ATMP Forum, in cui si evidenzia che il tempo medio necessario all’AIFA per l’autorizzazione delle terapie avanzate è stato di 470 giorni, ha lanciato la sua proposta di un’interazione precoce tra AIFA e le regioni nei 3 mesi anteriori alla pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale del prezzo e rimborso di una terapia. Questa interazione permetterebbe alle regioni di venire a conoscenza in maniera confidenziale del prezzo e delle indicazioni della terapia approvata in modo da individuare più velocemente i centri dove dovrà essere somministrata.

Il dott. Giuseppe Feltrin , direttore Centro Nazionale Trapianti dell’ISS, ha descritto la possibilità di utilizzo delle terapie geniche su direttamente sugli organi di donatori non idonei per renderli adatti al trapianto ed ha pronosticato un camino di adozione rapido e spedito una volta compreso tutto il loro potenziale.

L’evento si è concluso con la partecipazione del dott. Fabrizio Greco , presidente di Federchimica Assobiotec, che ha ricordato la creazione di un tavolo tecnico per le terapie avanzate da parte del Ministero della Salute che ad oggi non è stato ancora attivato. Le considerazioni del dott. Greco si sono rivolte all’obiettivo dell’evento che ha permesso alle agenzie, al governo e alla accademia di appropriarsi di questo momento di sintesi e di confronto. Ha concluso il suo intervento sollecitando che si introducano quanto prima queste terapie che sono dirette a patologie dove il tempo è un fattore negativo per il paziente.

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