바이오기업 큐로셀(대표 김건수)의 차세대 키메릭항원수용체-T세포(CAR-T) 치료제 ‘안발셀(성분명 안발캅타젠오토류셀)’이 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.
큐로셀은 CAR-T 치료제를 주력으로 하는 전문 개발사로, 난치성 질환인 재발, 불응성 거대B세포 림프종(LBCL) 환자를 위한 CAR-T 치료제 안발셀을 파이프라인으로 보유하고 있다. 이 약물은 지난 24일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 공고될 예정이다.
통상 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환과 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제를 신속히 개발하고 허가할 수 있도록 지원하는 제도이다. 식약처는 2013년부터 개발단계 희귀의약품 지정 제도를 도입해 치료제 개발을 장려해왔다. 이 제도는 국내 임상단계에 있는 의약품 중 환자 수(유병인구)가 2만 명 이하인 질환에 사용되거나, 기존 의약품보다 안정성 또는 유효성이 뚜렷하게 개선된 의약품을 대상으로 한다.
희귀의약품 지정 시 ▲품목허가 유효기간 10년 연장 ▲자료 보호기간 10년 보장 ▲급여 등재 등 여러 혜택을 받는다. 특히 품목허가 유효기간이 기존 5년에서 10년으로 연장되며, 허가 신청 시 수수료가 감면된다. 또한, 개발 중인 신약에 독점적인 자료 보호기간이 기존 4~6년에서 10년으로 늘어난다. 여기에 품목허가증이 안전성, 유효성 검토 결과서로 대체되는 등 급여 평가를 위한 서류 제출이 간소화된다.
안발셀은 임상 2상 최종 결과에서 67.1%의 완전관해율을 기록하며 약효와 안전성을 입증했다. 현재 식약처 첨단바이오의약품 신속처리제도, 혁신제품 신속심사제도(GIFT), 보건복지부 허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업 2호 대상 약제로 선정돼 내년 중 출시를 앞두고 있다.
김건수 큐로셀 대표는 “안발셀은 대체 치료제가 없는 말기 LBCL 환자들에게 새로운 대안이 될 혁신적인 CAR-T 치료제”라며 “이번 개발단계 희귀의약품 지정에 이어 신속한 신약허가와 상업화를 위해 최선을 다하겠다”라고 말했다.