Publicación de IQVIA Spain

Lanzamos el #InformedeEnsayosClínicos en Enfermedades Raras. Un año más, con estos datos, queremos hacer un seguimiento de la evolución de la #investigación de este tipo de terapias y poniendo en valor los avances más recientes para este tipo de patologías. De este informe destacamos que, a lo largo de 2023: ◾ Del total de ensayos clínicos realizados en España, 190 se centraron en enfermedades raras. ◾ En los ensayos clínicos en enfermedades raras participaron 2.884 personas, lo que supone el 7% del total de los ensayos clínicos autorizados en 2023, dos puntos menos que en el año anterior. ◾El 96 % de los ensayos cínicos para enfermedades raras fueron de promotores comerciales ◾También destaca el aumento significativo de los ensayos clínicos en las primeras fases de desarrollo, que han crecido un 19% respecto al año anterior. 👉 Accede al informe completo aquí: https://lnkd.in/exPfkKna #AELMHU #MedicamentosHuérfanos #EnfermedadesRaras

El mes de septiembre de 2024 se ha publicado el número 2 del volumen 9 de la revista newsRARE, la primera publicación de divulgación científica en España centrada en Enfermedades Raras y cuyo objetivo principal es ser un canal de difusión, debate e intercambio de experiencias y opiniones sobre todos los aspectos relacionados con este tipo de patologías. La coordinación y el desarrollo están a cargo de la Fundación Weber. Este volumen está dedicado a 'Organización institucional en la atención a las Enfermedades Raras'. Las estrategias relacionadas con el abordaje de las enfermedades raras (EERR), tanto a nivel nacional como internacional, deben garantizar la calidad de las prestaciones y la equidad en el acceso a tratamientos para estas enfermedades tan poco prevalentes, pero con tanta repercusión sanitaria y social. Las comunidades autónomas (CCAA) asumen este compromiso real, cercano y tangible con las personas afectadas y sus familias. Este compromiso incluye líneas estratégicas que den apoyo a esta atención: mejorar el acceso a la información y a los recursos sobre enfermedades poco frecuentes a través de un registro único, mejorar el diagnóstico y proporcionar asesoramiento genético preciso, facilitar las terapias y productos sanitarios disponibles en condiciones de equidad, así como fomentar la investigación, la formación y el trabajo en red de los profesionales. Actualmente, cualquier plan estratégico o modelo de gestión en sanidad no duda en situar al paciente en el centro del sistema, ofreciendo además una atención humanizada. Se trata de poner el foco en el paciente y sus personas significativas, interesarse por sus valores y sus necesidades, y fomentar su formación y su participación en la toma de decisiones Con artículos, entre otros, de: Carlos Dévora y Javier Villaseca ('Organización institucional en la atención a las enfermedades raras'), del Consejo de Redacción ('La organización de los recursos asistenciales en la atención de las personas con EERR) así como revisión de artículos y opinión de expertos. Descargar en: https://lnkd.in/e5MAwanv

La investigación es clave para entender las causas de las enfermedades raras, conocer su pronóstico y saber cómo abordarlas con nuevos y potenciales tratamientos. "En los últimos años se ha producido un crecimiento exponencial de esta actividad investigadora", señala el presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras #FEDER, Juan Carrión. Con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, desde Takeda lanzamos la iniciativa ‘29 razones, 29 motivos para concienciar sobre #enfermedadesraras’, con el objetivo de avanzar en la comprensión y conocimiento de estas patologías en favor de la #investigación y la #innovación. Conoce esta iniciativa, nuestro compromiso y la labor de los organismos públicos en favor de las enfermedades minoritarias en este artículo publicado en el suplemento Salud y Medicina (página 6) https://lnkd.in/e8TyVuCi #DíaMundialdelasEnfermedadesRaras #29RazonesEERR #DondePocosLoSonTodo

Cada año se diagnostican 2,8-4 casos de #acromegalia por millón de habitantes; una patología que afecta a 59 personas por cada millón de habitantes en todo el mundo. Dada su condición de #EnfermedadRara, identificarla en los pacientes que manifiestan síntomas es un proceso que puede llevar entre 5 y 10 años desde que se acude por primera vez al médico. Para fomentar la excelencia clínica en su abordaje y conocimiento, en Recordati Rare Diseases lanzamos la primera edición de #AcroQuest, un concurso centrado en los casos clínicos de acromegalia en el que podrán participar especialistas en #Endrocrinología que ejerzan su actividad en España y Portugal. Los tres mejores casos clínicos serán premiados con una dotación económica de hasta 3.000 euros y tendrán la oportunidad de presentarse en nuestra prestigiosa reunión científica #Endoinnova2024. Solo si eres profesional sanitario especializado en este área, te invitamos a presentar tu caso. El plazo finaliza el 31 de marzo. Accede a las bases y el registro aquí 👉 https://lnkd.in/dgnkZZFD https://lnkd.in/dgnkZZFD #RRD #FocusedOnTheFew

¿Buscas garantizar la precisión y confiabilidad en los diagnósticos de enfermedades raras? Descubre cómo nuestros 5 pilares fundamentales de gestión de calidad pueden respaldar la excelencia en cada análisis. ¡Observa nuestro video para más detalles! ⬇️" Nuestro compromiso con la excelencia en el diagnóstico de enfermedades raras se basa en los siguientes pilares de gestión de calidad: ✅ Trazabilidad de los ensayos ✅ Materiales de control ✅ Planificación de aseguramiento de la calidad ✅ Criterios de aceptabilidad ✅ Acciones correctivas Descubre cómo nuestra dedicación a estos pilares ha fortalecido la confianza de las principales empresas en biotecnología en nuestros servicios de diagnóstico de enfermedades raras, y cómo esto impacta positivamente en la vida de los pacientes. En LIBMED, estamos comprometidos con la excelencia en el diagnóstico de enfermedades raras. Únete a nosotros para asegurar resultados precisos y confiables que marcan la diferencia en la vida de los pacientes. #DiagnosticoConfiable #DiagnosticoMedico #TratamientoMedico #CalidadEmpresarial #LaboratorioClinico #EnfermedadesRaras

Más de 300 millones de personas en el mundo viven con enfermedades raras, pero solo el 5% dispone de tratamiento. ¿Es suficiente aprobar 50 nuevas terapias al año? ▪️ Más del 40% de los medicamentos en desarrollo están dirigidos a enfermedades raras. ▪️ Cada año se aprueban alrededor de 50 nuevas terapias. ▪️ Los avances en diseño de ensayos clínicos y análisis de datos están transformando la investigación. Desafíos:  ✅ Poblaciones de pacientes reducidas ✅ Dificultades en el diagnóstico ✅ Complejidad en el diseño de ensayos clínicos La investigación en enfermedades raras está impulsando avances que benefician a toda la medicina, especialmente en terapias génicas y medicina de precisión. ¿𝗖ó𝗺𝗼 𝗽𝗼𝗱𝗲𝗺𝗼𝘀 𝗮𝗰𝗲𝗹𝗲𝗿𝗮𝗿 𝗲𝗹 𝗱𝗲𝘀𝗮𝗿𝗿𝗼𝗹𝗹𝗼 𝗱𝗲 𝘁𝗿𝗮𝘁𝗮𝗺𝗶𝗲𝗻𝘁𝗼𝘀 𝗽𝗮𝗿𝗮 𝗲𝗻𝗳𝗲𝗿𝗺𝗲𝗱𝗮𝗱𝗲𝘀 𝗿𝗮𝗿𝗮𝘀? ↳ ¿Más colaboración entre industria, academia y asociaciones de pacientes? ↳ ¿Nuevos modelos de financiación para investigación? ↳ ¿Mejoras en los procesos regulatorios? #MedicamentosHuérfanos #EnfermedadesRaras #InvestigaciónClínica

🔬 ¿Sabías que las enfermedades raras representan un gran desafío de salud global, tanto para los médicos como para los pacientes y sus familias? 💡 En este contexto, el proyecto MITOSICOM, liderado por investigadores de la Universidade de Vigo, busca comprender mejor estas enfermedades complejas y avanzar hacia terapias personalizadas que mejoren la vida de los pacientes. 📖 Lee la noticia completa en la web: https://lnkd.in/duePqk69 #PERTE_Salud #PlanDeRecuperación #NextGenerationEu Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades Xunta de Galicia Fundación Kærtor Instituto de Investigación Sanitaria Galicia Sur Vall d’Hebron Institute of Research (VHIR) - Vall d'Hebron Institut de Recerca

Encuesta para Proyecto: Herramientas costo-efectivas para el diagnóstico de enfermedades raras Herramientas costo-efectivas para el diagnóstico de enfermedades raras Los invito a participar de esta encuesta cuyos datos nos serán de gran utilidad para conocer aspectos de las enfermedades raras en nuestro país. Se trata de un proyecto del cual soy co-responsable, Dr. Víctor Raggio, (junto con la Dra. Lucía Spangenberg) y financiado por el Fondo de Salud de ANII. Las instituciones participantes son: Departamento de Genética, Facultad de Medicina, Udelar Unidad de Bioinformática, Institut Pasteur Montevideo Departamento de Economía, Facultad de Ciencias Sociales, Udelar El mismo tiene una parte orientada al diagnóstico genómico de EERR, y otra que pretende recabar datos sobre la vivencia de las familias, y el manejo que tienen los profesionales médicos al tratar con pacientes con una EERR. Los invitamos a participar de esta segunda parte. NOTA 1: ESTA ES LA SEGUNDA CONVOCATORIA - SI YA PARTICIPARON DE LA ANTERIOR NO DEBEN PARTICIPAR EN ESTA OPORTUNIDAD. https://lnkd.in/dVagXy2w

🔬 *Día Internacional de los Ensayos Clínicos: Un Pilar en la Lucha Contra las Enfermedades Respiratorias* 🔬 Estimados colegas del mundo médico, Hoy marcamos el Día Internacional de los Ensayos Clínicos, una fecha clave para reflexionar sobre el impacto transformador que estos estudios tienen en la medicina moderna, especialmente en el tratamiento de enfermedades respiratorias. Los ensayos clínicos son la brújula que guía nuestro progreso hacia terapias más efectivas y seguras. Gracias a ellos, hemos logrado avances significativos en el manejo de afecciones como el asma, la EPOC y las infecciones respiratorias agudas. En este día, reconocemos el valor incalculable de los voluntarios que participan en los ensayos, la dedicación de los investigadores y la colaboración interdisciplinaria que juntos hacen posible el avance de la ciencia. Celebremos juntos la innovación y el compromiso continuo con la excelencia clínica que nos acerca cada día a un futuro con mejores respuestas a los desafíos respiratorios. #DíaInternacionalDeLosEnsayosClínicos #InnovaciónMédica #SaludRespiratoria

Se estima que existen alrededor de 7.000 #EnfermedadesRaras conocidas; actualmente solo existen alternativas terapéuticas para menos del 10% de ellas. La falta de especialización en los profesionales sanitarios y en #investigación deja a millones de personas sin opciones específicas que puedan mejorar su calidad de vida. Para cambiar esta realidad, es fundamental la colaboración entre administraciones, #pacientes e industria farmacéutica. Por ello, en Recordati, con una extensa experiencia, nos enfocamos en atender a esta minoría, especializándonos en #Oncología, #Endocrinología y #EnfermedadesMetabólicas. El Dr. JUAN VILA ALVAREZ, director general de Recordati Rare Diseases Iberia y Turquía, explica los retos que suponen la investigación, el diagnóstico y el abordaje terapéutico de las #enfermedadesminoritarias. Más información en @20minutos ⬇️ https://lnkd.in/dhKvTAdf #RRD #FocusedOnTheFew