OrphanDev

✨ Bonne année 2025 à toutes et à tous ! ✨ Chers membres du réseau OrphanDev, Toute l’équipe vous adresse ses meilleurs vœux pour cette nouvelle année. Que soit synonyme de succès, d’innovation et de belles collaborations. Nous sommes impatients de continuer à construire, ensemble, un réseau encore plus fort. Vos idées et attentes nous tiennent à cœur. 👉 Partagez vos suggestions ici pour contribuer à nos initiatives et renforcer notre réseau : https://lnkd.in/e3kvmPhH Merci pour votre confiance et votre engagement!

📃 🧬 Accélérer l'accès aux thérapies innovantes pour les maladies rares Les deux réseaux de l'Infrastructure F-CRIN, OrphanDev et PEDSTART s’unissent autours d'un projet de structuration d'un réseau national dédié aux thérapies innovantes. Ce projet vise à répondre à des besoins urgents : offrir un accès équitable et rapide à ces traitements pour les patients atteints de maladies rares, notamment les enfants. À travers la création des Centres d’Études et d’Innovation Maladies Rares (CLEIO), nous souhaitons : ✔️ Renforcer les essais cliniques en France et améliorer le parcours des patients ✔️ Harmoniser les pratiques et réduire les délais d'accès ✔️ Renforcer l'attractivité de la recherche clinique française Merci à tous les partenaires qui s’investissent pour faire avancer cette cause. 👉 Pour en savoir plus : https://lnkd.in/e4tnDqSy #MaladiesRares #ThérapiesInnovantes #RechercheClinique

J’ai eu l’opportunité d’assister, mardi, aux 8es Rencontres sur les Maladies Rares, rassemblant chercheurs, associations, industriels et institutions. Des discussions constructives ont mis en lumière des priorités clés pour l’écosystème et sur lesquelles nous continuons de travailler à OrphanDev, telles que : 🔹 Améliorer le diagnostic et accélérer la recherche grâce aux données de santé 🔹 Renforcer l’accès aux traitements 🔹 Soutenir l’innovation avec l’IA et les thérapies innovantes Les échanges ont également mis en avant des propositions fortes pour structurer un cadre stratégique à long terme et renforcer le leadership français, notamment : 🔸 Instaurer la pluriannualité des budgets pour garantir la stabilité 🔸 Créer un institut des maladies rares pour coordonner les efforts à l’échelle nationale Un bel élan pour répondre aux défis des maladies rares et améliorer la prise en charge, ainsi que le quotidien des 3 millions de patients concernés en France. Merci à M&M Conseil pour l'organisation ! #MaladiesRares2024 #PNMR4

📢 A l'occasion de la journée des aidants et de la journée de la santé mentale, Alexion Pharmaceuticals, Inc. associé à The Sumaira Foundation France , à Association Neurofibromatoses et Recklinghausen et à OrphanDev ont co-signé une tribune afin de mettre en lumière notre engagement commun dans les maladies rares auprès des patients et de leurs proches. En effet, ils sont un pilier majeur de la prise en charge des patients et apportent un soutien inestimable aux équipes médicales. Mais leur reconnaissance reste trop discrète. Nous sommes fiers de cette tribune publiée dans Le Monde qui a pour vocation d'appeler à des actions concrètes et à une meilleure reconnaissance de leur rôle. Ensemble, faisons entendre leur voix. #MaladiesRares #Aidants #SoutienAuxAidants #Engagement Olivier BlinJulie DelégliseCécile AuriolSamy ArroumGiao NguyenJuliette CROQUEZSteve MarchesseauClaire RogerOcéane PAÏNO LAMOUREUXJerome Vernon Retrouvez cette tribune 👇 https://lnkd.in/e2aJA28n

🍁 OrphanDev a eu le plaisir de participer aux Journées d'Automne des Composantes #F-CRIN 2024, qui se sont déroulées les 10 et 11 octobre à Toulouse. Comme à chaque édition, cet événement a été une belle opportunité d'échanger avec d'autres réseaux et plateformes, de s'inspirer des pratiques partagées et d'enrichir nos réflexions sur nos projets en cours. Le focus mis sur le montage de projets européens nous a particulièrement intéressés et les discussions autour des outils de communication nous ont permis de réfléchir à des pistes pour mieux valoriser nos propres actions et accroître la visibilité de nos projets. Encore une fois, ces journées se sont avérées être une véritable réussite, tant par la qualité des échanges que par la richesse des interventions. Merci à Infrastructure F-CRIN pour l’organisation et à l’ensemble des participants pour leur contribution à ces deux journées dynamiques et inspirantes. Nous repartons avec de nouvelles idées et une belle énergie pour poursuivre nos travaux ! Sophie Mourgues Carèle FEDRONIE-DESNEL Francis COUTURAUD Hélène Fortin-Prunier Bruno Laviolle sarhan YAICHE Esther Le Gall Mélanie Rigodanzo Ludivine Bertoli Lucie Lewden Johanna Steen Corinne de Belval Christine Trillou Vincent DIEBOLT diane cantan 🎙 sarra kraiem Vincent Montero ECRIN (European Clinical Research Infrastructure Network) ACT4ALS-MND : Alliance on Clinical Trials for ALS-MND / Réseau CRI-IMIDIATE / #CRICSTRIGGERSEP / CRISALIS F-CRIN Network / EUCLID (EUropean CLInical Trials Platform & Development) / #FACT / FCRIN4MS / FORCE - French Obesity Research Centre of Excellence / FRADEN-FCRIN / INI CRCT / INNOVTE / #IREIVAC / #MUST / NSPARK / PEDSTART / RESEAU RECaP / StrokeLink / Tech4Health

Nous sommes fiers de vous partager une tribune que nous avons co-signée dans le journal Le Monde aux côtés de Alexion Pharmaceuticals, Inc., The Sumaira Foundation France et l’Association Neurofibromatoses et Recklinghausen : “Il est crucial de mettre en œuvre des politiques spécifiques aux aidants des personnes atteintes de maladies rares.” Cette tribune souligne l’importance d’adopter des politiques publiques qui soutiennent pleinement les aidants, véritables pilier pour les patients atteints de maladies rares. Nous appelons à une meilleure reconnaissance de leur rôle et à des actions concrètes pour leur offrir le soutien dont ils ont tant besoin. Un grand merci à tous nos partenaires pour leur engagement dans cette cause essentielle ! #MaladiesRares #Aidants #PolitiquesPubliques #Solidarité #Santé #Neurofibromatose Olivier Blin | Bérengère Doyère | Jean Michel Dubouis | Celine Khalife | Céline Listrat sarra kraiem | Vincent Montero | Ronan Le Joubioux Infrastructure F-CRIN https://lnkd.in/dvrFXJx4

✨Connaissez-vous la marche des maladies rares ? Organisée dans le cadre du Téléthon, elle réunit chaque année enfants et adultes atteints de maladies rares, associations, aidants et tous ceux qui dans leur vie ou leur métier œuvrent à lutter contre les maladies rares. Cette marche joyeuse et festive nous rend plus visible, témoigne de notre unité, de notre espoir et de notre détermination à accélérer la recherche, en appelant au don pour le Téléthon. Dress-code 2024 : rose, bleu et vert 🩷💙💚 Rejoignez-nous samedi 30 novembre, 📍 au Jardin du Luxembourg de Paris (près du Kiosque à musique) à partir de 13h30 (arrivée vers 17h30 environ) Marche de 7 kms dans Paris intra-muros 🚌 Un bus est prévu pour les personnes qui auraient besoin de repos. Pour vous inscrire (gratuit) ➡️  https://lnkd.in/e3W6wV-A #Unispourvaincre #marchedesmaladiesrares #maladiesrares AFM-Téléthon Fondation Groupama

🥼 [Journée thématique Thérapies innovantes] 🎤 🧑⚕️ Hier s'est déroulé dans les locaux du CHU Orléans la Journée thématique Thérapies innovantes à l'occasion de la 2e édition de la Journée scientifique PEDSTART. Cette journée scientifique, animée par le Pr Régis Hankard et le Pr Marc Vérin, avait pour thématique les thérapies innovantes. L'objectif était de réunir les acteurs clés du domaine des maladies rares et de la pédiatrie, académique et industriels, pour échanger des idées, partager des connaissances et renforcer les collaborations. 🤝 La journée organisée par PEDSTART et OrphanDev s'est rythmée par des conférences, une table ronde, des ateliers et des plages horaires dédiées aux échanges. 🗣️ #Thérapie #Innovante #CHU

Retour sur la journée thématique dédiée aux Thérapies Innovantes (#MTI) organisée au CHU Orléans en collaboration avec le réseau PEDSTART. Cette journée a été l’occasion de réunir experts, partenaires et professionnels du domaine autour des enjeux liés aux #MTI, et d’échanger sur les perspectives de développement de ces traitements pour les maladies rares. Un grand merci à nos partenaires et intervenants pour leur précieuse contribution: • Jean-François BRIAND (AFM-Téléthon) • Michaela Semeraro, Naïm Bouazza, Marina Cavazzana, Sylvain Auvity (Hôpital Necker-Enfants Malades, Greater Paris University Hospitals - AP-HP) • Helge Amthor (Hôpital Raymond-Poincaré) • Christine Trillou (Infrastructure F-CRIN) • Hélène ESPEROU (Inserm) • Solange Roumengous (French National Rare Disease Registry) • Bénédicte Colnet (Direction de la sécurité sociale) • Chantal PICHON (Université d'Orléans) • Séverine Davesne (Agence Régionale de Santé Grand Est) • Anne Jouvenceau-Bester (Agence de l'innovation en santé) • Valérie Salentey (France Biotech) • Juliette Moisset (Leem) • Valerie Rizzi-Puéchal (Pfizer) • karin rerat (Novartis) • Sophie Papailhau (Rhythm Pharmaceuticals Inc.) Grâce à leur engagement, cette journée a permis d’avancer dans la réflexion collective pour accompagner le développement de thérapies innovantes au bénéfice des patients et un nouveau réseau en devenir. #MTI #MaladiesRares #InnovationThérapeutique #RechercheClinique #OrphanDev #PedStart #FCRIN Olivier Blin | Vincent Laugel | sarra kraiem | Vincent Montero Régis Hankard | Frédéric Gottrand | Karine F. | Zane Opincāne Maxime Lorel

Retour sur la journée thématique dédiée aux Thérapies Innovantes (#MTI) organisée au CHU Orléans en collaboration avec le réseau PEDSTART. Cette journée a été l’occasion de réunir experts, partenaires et professionnels du domaine autour des enjeux liés aux #MTI, et d’échanger sur les perspectives de développement de ces traitements pour les maladies rares. Un grand merci à nos partenaires et intervenants pour leur précieuse contribution: • Jean-François BRIAND (AFM-Téléthon) • Michaela Semeraro, Naïm Bouazza, Marina Cavazzana, Sylvain Auvity (Hôpital Necker-Enfants Malades, Greater Paris University Hospitals - AP-HP) • Helge Amthor (Hôpital Raymond-Poincaré) • Christine Trillou (Infrastructure F-CRIN) • Hélène ESPEROU (Inserm) • Solange Roumengous (French National Rare Disease Registry) • Bénédicte Colnet (Direction de la sécurité sociale) • Chantal PICHON (Université d'Orléans) • Séverine Davesne (Agence Régionale de Santé Grand Est) • Anne Jouvenceau-Bester (Agence de l'innovation en santé) • Valérie Salentey (France Biotech) • Juliette Moisset (Leem) • Valerie Rizzi-Puéchal (Pfizer) • karin rerat (Novartis) • Sophie Papailhau (Rhythm Pharmaceuticals Inc.) Grâce à leur engagement, cette journée a permis d’avancer dans la réflexion collective pour accompagner le développement de thérapies innovantes au bénéfice des patients et un nouveau réseau en devenir. #MTI #MaladiesRares #InnovationThérapeutique #RechercheClinique #OrphanDev #PedStart #FCRIN Olivier Blin | Vincent Laugel | sarra kraiem | Vincent Montero Régis Hankard | Frédéric Gottrand | Karine F. | Zane Opincāne Maxime Lorel