Jornada Assistencial de Valor do RARAS (JAV RARAS) escolhido para apresentação ORAL no PODIUM SESSION Economic Impact of Rare Diseases ISPOR 2024 em Atlanta!
OBJECTIVES: The study's main goal was to assess both the quality of life and economic outcomes associated with rare diseases within the scope of the Journey of Valued Care for Patients with Rare Diseases (JAV-RARAS) study. JAV-RARAS aims to comprehend and measure the value-based care journey of patients in Brazil by establishing disease records, defining value parameters, and evaluating the cost-effectiveness relationship to optimize resource allocation across different regions of the country.
METHODS: Data were analyzed from patients diagnosed with the following diseases: Osteogenesis Imperfecta (OI), Prader-Willi Syndrome (PWS), Acromegaly (ACRO), Hereditary Angioedema, Mucopolysaccharidosis type II (MPS2), Classical Homocystinuria (HC), Phenylketonuria (PKU), Spinal Muscular Atrophy (SMA), Cystic Fibrosis (CF), Familial Amyloidotic Polyneuropathy (FAP), Duchenne Muscular Dystrophy (DM), Gaucher Disease, and Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).
Quality of life was assessed using the EQ-5D questionnaire, which evaluates health across five dimensions: mobility, personal care, daily activities, pain/discomfort, and anxiety/depression. Costs were determined using Time-Driven Activity-Based Costing (TDABC), a method that, based on Clinical Protocols and Therapeutic Guidelines (PCDT), maps care processes and actual costs.
RESULTS: Initial findings suggest that among the diseases examined, Prader-Willi Syndrome (PWS) has the highest Quality-Adjusted Life Years (QALY) score, while Familial Amyloidotic Polyneuropathy (FAP) has the highest average treatment cost based on the PCDT. When assessed through the Time-Driven Activity-Based Costing (TDABC) method, Spinal Muscular Atrophy (SMA) exhibits the highest average treatment cost. In contrast, Gaucher disease demonstrates the lowest average cost of treatment and the lowest cost per incremental Quality-Adjusted Life Year (QALY). This highlights a more efficient protocol compared to the other diseases under evaluation, positioning Gaucher disease as a reference point for cost-effectiveness.
CONCLUSIONS: The evaluation of treatment protocols conducted by JAV-RARAS allows for ranking the technical allocative efficiency of PCDTs as a policy intervention, through a cost-utility analysis based on the relationship between cost and QALY outcomes.
https://lnkd.in/diqKWzkx
![View organization page for MAPESolutions, graphic]()
Estamos muito felizes em anunciar que o resumo do projeto RARAS, liderado pela Prof.ª Temis Felix da UFRS e SBGM, com a liderança da MAPESolutions na análise de valor em saúde, intitulado "Jav-Raras (Jornada Assistencial de Valor RARAS): Resultados Preliminares de um Estudo de Vida Real através de Análise de Custo-Utilidade no Sistema Único de Saúde (SUS) Brasileiro", foi selecionado para apresentação ORAL na 𝐏𝐎𝐃𝐈𝐔𝐌 𝐒𝐄𝐒𝐒𝐈𝐎𝐍: 𝐄𝐜𝐨𝐧𝐨𝐦𝐢𝐜 𝐈𝐦𝐩𝐚𝐜𝐭 𝐨𝐟 𝐑𝐚𝐫𝐞 𝐃𝐢𝐬𝐞𝐚𝐬𝐞𝐬, 𝐝𝐚 𝐈𝐒𝐏𝐎𝐑 𝐔𝐒 2024.
O subprojeto JAV-RARAS, coordenado por Marcelo Nita e Gabriel Ogata, tem como objetivo avaliar a Jornada Assistencial do Paciente em mais de 21 linhas de cuidado de doenças raras em mais de 40 hospitais e serviços públicos brasileiros credenciados pelo MS para o atendimento de doenças raras. Esse estudo inovador fornecerá informações valiosas sobre desfechos centrados em pacientes, o manejo e cuidado de pacientes com doenças raras dentro do sistema de saúde brasileiro.
Ser escolhido para apresentação oral no podium session na ISPOR US 2024 é um testemunho da importância e impacto do projeto JAV-RARAS. Isso destaca a dedicação e expertise de toda a equipe da MAPESolutions, assim como a colaboração com os hospitais participantes.
Agradecemos pela oportunidade de contribuir para o avanço das práticas de saúde e melhorar a vida dos pacientes com doenças raras. Estendemos nossos sinceros agradecimentos a todos os profissionais de saúde, pesquisadores e partes interessadas envolvidos no sucesso deste projeto.
Fiquem atentos para mais atualizações à medida que aprofundamos os resultados do estudo JAV-RARAS. Juntos, podemos fazer a diferença na vida daqueles afetados por doenças raras.
#MAPESolutions #JAVRARAS #RARAS #Custos #VBHC #DoençasRaras #ISPORUS2024
-
![No alternative text description for this image]()