La miastenia grave es una enfermedad autoinmunitaria que dura toda la vida (crónica), lo que significa que el sistema inmunitario del cuerpo ataca sus propias células sanas. La mayoría de las personas con miastenia grave generalizada (MGg), tienen anticuerpos en su sistema que atacan los receptores en la unión neuromuscular, el lugar donde las células de los nervios y los músculos se comunican. Esto bloquea las señales entre las células y provoca debilidad muscular.
Rystiggo forma parte de un nuevo grupo de medicamentos, llamados inhibidores del receptor Fc neonatal (FcRn, por sus siglas en inglés) aprobados para enfocarse en partes específicas de tu sistema inmunitario y eliminar estos anticuerpos dañinos. Rozanolixizumab-noli (Rystiggo – UCB), un inhibidor del receptor Fc neonatal (FcRn), ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento de la miastenia grave generalizada en adultos con anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR, por sus siglas en inglés) y anticuerpos del receptor de la tirosina quinasa específica del músculo (MuSK, por sus siglas en inglés).
Otros cuatro medicamentos biológicos –el bloqueador del FcRn efgartigimod alfa (Vyvgart; Vyvgart Hytrulo) y los inhibidores del complemento eculizumab (Soliris), ravulizumab (Ultomiris) y zilucoplán (Zilbrysq)– han sido aprobados para pacientes con anticuerpos anti-AChR.
Cómo funciona tu medicamento
La miastenia grave generalizada no tiene cura. Causa debilidad muscular que puede afectar a varias partes del cuerpo. Cuanto más usas los músculos, más se debilitan. Los síntomas comunes incluyen los siguientes, aunque pueden variar según la persona:
- Uno o ambos párpados caídos
- Cambios en las expresiones faciales debido a debilidad en el rostro, la mandíbula o la boca
- Debilidad en los brazos, las piernas y las manos
- Dificultad para tragar
- Problemas para hablar
En la miastenia grave generalizada, dos de los anticuerpos dañinos se llaman anticuerpos del anti-receptor de acetilcolina (AChR) y anticuerpos del receptor de la tirosina quinasa específica del músculo (MuSK). Estos anticuerpos bloquean los receptores en las células musculares, impidiendo que reciban señales de las células nerviosas. En respuesta, el sistema inmunitario ataca por error a los músculos de tu propio organismo.
Rystiggo es un nuevo tratamiento diseñado para reducir los anticuerpos dañinos que causan los síntomas de la miastenia grave generalizada. Rystiggo se dirige a una proteína llamada el receptor Fc neonatal (FcRn, por sus siglas en inglés). Al unirse al FcRn, Rystiggo hace que el organismo elimine los anticuerpos anti-AChR y anti-MuSK del torrente sanguíneo. Al limitar el número de estos anticuerpos en la sangre, se reduce el bloqueo en la comunicación entre los nervios y los músculos. Esto puede mejorar la fuerza muscular y reducir los síntomas de miastenia grave en muchas personas.
¿Pueden todas las personas con miastenia grave usar Rystiggo?
Rystiggo está aprobado para su uso en personas con miastenia grave generalizada que tienen ciertos tipos de anticuerpos en la sangre, llamados anticuerpos anti-AChR o anti-MuSK. Aunque la mayoría (del 80 al 90 %) de las personas con miastenia grave tienen uno de estos anticuerpos, no siempre es el caso, por lo que es importante confirmar que uno de estos anticuerpos está presente. Rystiggo puede no beneficiar a las personas que no tienen estos anticuerpos.
¿Cómo se administra este medicamento?
Rystiggo generalmente es administrado por un profesional de la salud mediante una infusión debajo de la superficie de la piel. La aguja se introduce en el tejido subcutáneo, que es la capa más profunda de la piel. Por lo general, se administra en la parte inferior del abdomen (el vientre) debajo del ombligo.
Tu dosis de Rystiggo puede basarse en tu peso corporal. La infusión dura aproximadamente 15 minutos, aunque el tiempo exacto puede variar. Tu proveedor de atención médica te monitoreará hasta por 15 minutos después de la infusión para observar signos de una reacción alérgica (hipersensibilidad).
La infusión se administra normalmente una vez a la semana durante seis semanas. Esto se considera un “ciclo” de tratamiento. Puede haber una pausa en el tratamiento entre ciclos. Sigue las instrucciones de tu proveedor de atención médica sobre la frecuencia de tus tratamientos de Rystiggo. Tu médico determinará la duración de las infusiones de Rystiggo en los ciclos de tratamiento.
¿Cómo se estudió?
Se realizó un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de Rystiggo en el tratamiento de la miastenia grave generalizada. Todos los participantes del estudio tenían miastenia grave con anticuerpos anti-AChR o anti-MuSK, y la mayoría (90 %) tenían anticuerpos anti-AChR. La edad promedio de los participantes fue de 52 años, y la duración promedio de la enfermedad fue de seis años. Aproximadamente dos tercios de los participantes eran mujeres (61 %) y de raza blanca (68 %). Un 11 % eran asiáticos, un 3 % negros, y un 1% nativos hawaianos u otros isleños del Pacífico. La mayoría presentaba una enfermedad leve (39 %) o moderada (57 %), según la clasificación de la enfermedad de la Myasthenia Gravis Foundation of America, y solo el 4 % presentaban una enfermedad grave.
A continuación se incluye información importante sobre los tratamientos que los participantes estaban recibiendo al inicio del estudio. Se permitió la continuación de estos medicamentos durante el estudio:
- La mayoría (86 %) usaban un inhibidor de la colinesterasa
- Aproximadamente dos tercios (65 %) tomaban un corticosteroide oral cada día
- Cerca de la mitad (52 %) tomaban un medicamento inmunosupresor
Se compararon dos dosis distintas de Rystiggo con un placebo, y nadie sabía qué dosis estaba tomando ni si estaba recibiendo el medicamento o el placebo. Los participantes recibieron una infusión semanal durante seis semanas. Al final de las seis semanas, se hizo un seguimiento de todos los participantes durante otras ocho semanas para observar cambios en los síntomas y efectos secundarios.
El estudio midió la eficacia de Rystiggo calificando los síntomas de cada persona utilizando las siguientes escalas. Un puntaje más alto en cualquiera de estas escalas indica síntomas más graves:
- La Escala de actividades de la vida diaria con miastenia grave (MG-ADL, por sus siglas en inglés) pide a la persona que evalúe cuánto afectan sus síntomas a sus actividades diarias, como hablar, masticar, tragar, respirar, ver claramente y cepillarse los dientes y el cabello. La puntuación varía de 0 a 24.
- La Escala cuantitativa de la miastenia grave (QMG, por sus siglas en inglés) pide a los proveedores de atención médica que califiquen la fuerza muscular de una persona en distintas partes del cuerpo. La puntuación varía de 0 a 39.
- La Escala compuesta de la miastenia grave (MGC, por sus siglas en inglés) combina las evaluaciones del paciente y del proveedor de atención médica en cuanto a la función de los ojos, la fuerza muscular, el movimiento del cuello, masticar, tragar y respirar. La puntuación varía de 0 a 50.
- La Escala de síntomas de la miastenia grave reportados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés) permite a los pacientes calificar cinco síntomas principales de la miastenia grave: debilidad muscular general, músculos del cuello, músculos de los ojos, fatiga general y músculos respiratorios. La puntuación varía de 0 a 100.
¿Qué beneficios se observaron en los estudios?
Las personas que recibieron Rystiggo en cualquiera de las dosis experimentaron mejoras en la escala MG-ADL desde la primera semana, con mejoras máximas en la semana seis. También se observaron mejoras en las escalas QMG, MGC y PRO. Esto significa que los síntomas evaluados, tanto por los participantes como por los proveedores de salud, mejoraron más con Rystiggo que con el placebo. En general, las personas que recibieron Rystiggo sintieron que sus músculos eran más fuertes y podían moverse mejor en comparación con las que recibieron el placebo.
Tus resultados pueden diferir de los observados en los estudios clínicos. Tú y tu proveedor de atención médica deben determinar si los beneficios superan los posibles riesgos.
Señales de que el medicamento es eficaz
Rystiggo es un tratamiento que promueve el fortalecimiento muscular. Puedes comenzar a notar mejoras en tus músculos unas semanas después de iniciar las infusiones de Rystiggo.
No dejes de usar este ni ningún otro medicamento para la miastenia grave sin hablar primero con tu proveedor de salud, incluso si tus síntomas han mejorado. Tus síntomas pueden empeorar nuevamente si dejas de tomar o cambias alguno de tus medicamentos.
Es importante que hagas un seguimiento de tu progreso y lo revises con tu médico. Comunícate con tu proveedor de atención médica si no observas mejorías o si tus síntomas empeoran.
¿Hay casos en los que Rystiggo no debería utilizarse?
Rystiggo no debe iniciarse si tienes una infección activa. Informa a tu proveedor de salud si presentas alguno de los siguientes síntomas de infección. Es posible que espere para comenzar tu infusión o retrase un ciclo de tratamiento hasta que la infección se resuelva.
- Fiebre, sudores, escalofríos o dolores musculares
- Tos o tos con sangre
- Ardor, escozor o dolor al orinar
- Goteo nasal, exceso de mucosidad, congestión nasal o dolor de garganta
- Dificultad para respirar o sibilancias
- Cansancio
- Diarrea o dolor de estómago
- Pérdida de peso
¿Cómo puedo prevenir y controlar los efectos secundarios?
Los efectos secundarios más comunes de Rystiggo incluyen dolor de cabeza, fiebre, infección en la nariz o garganta, náuseas, diarrea, reacciones alérgicas graves y reacciones en el lugar donde se insertó la aguja para la infusión.
Los dolores de cabeza suelen ser de leves a moderados. Habla con tu médico si tienes dolores de cabeza frecuentes o si el dolor es más intenso de lo habitual. Es posible que te recomiende medicamentos de venta libre para controlar los dolores de cabeza durante el tratamiento.
Las náuseas y la diarrea son comunes en las primeras semanas. Informa a tu proveedor de salud si presentas alguno de estos síntomas. Para reducir las náuseas o la diarrea, puedes comer alimentos suaves como arroz, bananas y pan tostado; bebe mucha agua y reduce tu consumo de cafeína. Llame a su proveedor de salud si los síntomas no mejoran o empeoran. Tu médico puede recetarte medicamentos para tratar estos síntomas o recomendar que tengas medicamentos de venta libre a mano.
Llama a tu proveedor de atención médica si tienes síntomas de resfriado común o de otras infecciones. Tu proveedor determinará la mejor manera de tratar estos síntomas.
Rystiggo puede causar una reacción en el lugar de la infusión, que puede incluir enrojecimiento, picazón e hinchazón. Una forma de reducir estas reacciones es inyectar el medicamento en una parte distinta del cuerpo cada vez, esto se llama “rotar” el lugar de la infusión. Informa a tu proveedor de salud si notas cualquier señal de reacción en el sitio donde se administra Rystiggo.
Estos no son todos los posibles efectos secundarios. Consulta a tu proveedor de atención médica si tienes síntomas molestos. En Estados Unidos, puedes reportar los efectos secundarios a la FDA en www.fda.gov/medwatch o llamando al 800-FDA-1088 (800-332-1088). En Canadá, puedes reportar los efectos secundarios a Health Canada en www.health.gc.ca/medeffect o llamando al 866-234-2345.
¿Qué tipos de interacciones pueden producirse?
Habla con tu proveedor de salud sobre las vacunas que puedas necesitar. No debes recibir ciertas vacunas justo antes o mientras uses Rystiggo. Informa a tu proveedor sobre cualquier vacuna que hayas recibido recientemente o tengas programada.
Rystiggo bloquea el receptor FcRn. Esto podría reducir la eficacia de otros medicamentos que se unen al receptor FcRn. Informa a tu médico si estás usando los siguientes medicamentos:
- Productos de inmunoglobulina, como inmunoglobulina intravenosa (IGIV)
- Anticuerpos monoclonales
- Medicamentos que utilicen derivados de anticuerpos que contengan el dominio Fc humano
Esta no es una lista completa de los medicamentos que pueden interactuar con Rystiggo. Informa a tu farmacéutico o proveedor de atención médica sobre todos los medicamentos recetados o de venta libre, vitaminas y minerales, productos a base de hierbas u otros suplementos que tomes o hayas tomado recientemente. Esto ayudará a identificar posibles interacciones o si necesitas ajustar tu dosis.
Dónde se administra el medicamento
La mayoría de las personas recibirán Rystiggo en un centro de infusión. Si reúnen ciertos requisitos, algunas personas pueden recibir Rystiggo en casa con la ayuda de un profesional de enfermería. Habla con tu proveedor de atención médica para determinar cuál es la mejor opción para ti.
Aprobación de tu seguro médico. Tu seguro puede requerir una autorización previa para Rystiggo. Esto significa que la compañía de seguros revisará el medicamento recetado por tu médico para asegurarse de que esté cubierto y determinará el proceso a seguir.
Cómo encontrar un centro de infusión. Rystiggo se administra en ciertos hospitales y centros de infusión en el país. Pregúntale a tu proveedor si hay un centro de infusión en tu zona o visita www.rystiggo.com/infusion-finder para más información.
Asistencia financiera. El fabricante ofrece un programa de asistencia financiera. La elegibilidad depende de si tienes un seguro para medicamentos recetados y del tipo de seguro que tengas.
