La realidad de los medicamentos huérfanos: una condena para muchos enfermos

Cuando hablamos de enfermedades raras o ultra raras tenemos que ser conscientes de que existe una enorme desinformación, tanto sobre las propias dolencias como sobre los medicamentos que las combaten y que llamamos medicamentos huérfanos. Hay, entre la población en general, un enorme desconocimiento sobre estos asuntos, a pesar de que la salud siempre se encuentra entre las primeras preocupaciones de los ciudadanos. Sabemos que una enfermedad rara lo es, principalmente, porque afecta a un número muy bajo de personas, es decir, tiene una baja prevalencia y, además, en la mayoría de los casos suelen ser enfermedades con unas consecuencias extraordinariamente inhabilitantes para el paciente que las sufre. De ahí que el acceso a la medicación, si ya de por si es importante en cualquier enfermedad para garantizar unos niveles de calidad de vida razonables, lo es especialmente en el caso de estos enfermos. La realidad, sin embargo, es que en España muchos de estos pacientes tienen limitado el acceso a los únicos medicamentos que pueden mejorar su calidad de vida porque las administraciones sanitarias los aprobaron con restricciones.

Esta es la principal conclusión del informe anual de Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T. Indicator), elaborado por la consultora Iqvia para la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (Efpia), que constata que España tiene el mayor porcentaje de disponibilidad restringida – ya sea por protocolos fármaco-clínicos o por restricciones en las indicaciones – con un 41%. Es decir, que del 53% (85) de los medicamentos disponibles en nuestro país sobre el total de autorizados en Europa (160), cuatro de cada diez lo están con algún tipo de restricción en su uso. Ese porcentaje es del 1% en Alemania, del 13% en Italia, del 15% en Francia y del 39% en Inglaterra.

¿Por qué ese porcentaje es mayor en España que en el resto de Europa? Básicamente las autoridades, a la hora de controlar el gasto una vez financiado el fármaco, restringen el acceso, antes que buscar otras alternativas menos lesivas para el paciente que, en muchos casos, se quedan sin alternativa para paliar los efectos de la enfermedad.

Si a esto añadimos que, según el informe Wait, el tiempo medio que transcurre desde que un nuevo medicamento huérfano es aprobado por las autoridades europeas hasta que está disponible en el SNS español a finales de 2021 era ya de 696 días, más de 23 meses de demora, la realidad es que los pacientes de enfermedades raras ven muy mermados sus derechos y viven una verdadera condena tanto antes de poder acceder a un medicamento huérfano, como durante el tratamiento siempre condicionado a las restricciones como consecuencia de sus resultados.